Antes de drogas para demostrar efecto terapéutico en un tipo de autismo

Marcha 22, 2016 Admin Salud 0 1
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Los investigadores del Mount Sinai School of Medicine han identificado un fármaco que mejora la comunicación entre las células nerviosas en un modelo de ratón del síndrome de Phelan-McDermid (PMS). Los síntomas de comportamiento del PMS caen bajo la categoría de trastorno del espectro autista. La investigación será presentada 21 de mayo en la Reunión Internacional para la Investigación del Autismo (IMFAR) en Filadelfia.

Investigaciones anteriores han demostrado que una mutación genética en el cerebro llamado SHANK3 puede causar habilidades lingüísticas ausentes o severamente retardados, retraso mental y el autismo. Investigadores de Mount Sinai desarrollaron ratones con un gen mutante SHANK3 y observaron una disminución en la comunicación entre las células nerviosas en el cerebro, que puede conducir a problemas de aprendizaje. Esta interrupción de la comunicación indica que las células nerviosas no fueron madurando correctamente.

Luego, los investigadores inyectaron a los ratones con un derivado de un compuesto llamado insulina-como factor-1 de crecimiento (IGF-1), que es aprobado por la FDA para el tratamiento de trastornos del crecimiento en los niños. Después de dos semanas de tratamiento, la comunicación de las células nerviosas fue normal y la adaptación de las células nerviosas a la estimulación, una parte clave del aprendizaje y la memoria, fue restaurado.




"El resultado del tratamiento IGF1 de estos ratones es un desarrollo emocionante en el camino a terapias definitivas para los individuos con el síndrome premenstrual", dijo Joseph Buxbaum, PhD, Director del Centro de Autismo Seaver para la Investigación y Tratamiento en el Monte Sinai School of Medicine. "Si estos datos se verifican más en los estudios preclínicos adicionales, los individuos con una mutación SHANK3 pueden beneficiar de tratamientos con compuestos como éste."

Dr. Buxbaum y su equipo en el Centro de Autismo Seaver seguirán para evaluar la eficacia de IGF1 en ratones. Patrick Hof, MD, profesor de neurología en el Monte Sinai School of Medicine, específicamente para evaluar los efectos del compuesto sobre los cambios neuroanatómicos. Además, Jacqueline Crawley, PhD, Investigador Senior en los Institutos Nacionales de Salud, estudiará los efectos en los cambios de comportamiento en los ratones.

El estudio fue apoyado por becas de la Fundación Seaver al Dr. Buxbaum, de la Fundación Simons Dres. Buxbaum, Crawley, Hof y Zhou, y de William G. Gibson y Paulina Rychenkova, PhD, el doctor Buxbaum.

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