Dos nuevos productos químicos podrían conducir a nuevos medicamentos para enfermedades genéticas

Mayo 1, 2016 Admin Salud 0 5
FONT SIZE:
fontsize_dec
fontsize_inc

Científicos de la UCLA han identificado dos sustancias químicas que convencen a las células a ignorar las señales prematuras de detener la producción de proteínas importantes. Publicado en la edición del 28 de septiembre de la revista Journal of Experimental Medicine, los hallazgos podrían conducir a nuevos medicamentos para enfermedades genéticas, como el cáncer y la distrofia muscular, que se desató por las proteínas que faltan.

"Cuando los cambios en el ADN, tales como mutaciones sin sentido, se producen en el medio, no el fin de una proteína que produce la señal, actuar como una señal de parada que indica a la célula detener prematuramente la síntesis de proteínas", explicó Dr. Richard Gatti, profesor de patología y medicina de laboratorio y genética humana en la Escuela David Geffen de Medicina en UCLA. "Estas mutaciones sin sentido causan la pérdida de proteínas vitales que pueden conducir a enfermedades genéticas que amenazan la vida."

Los gatos de laboratorio se especializa en el estudio telangiectasia- ataxia (AT), una enfermedad neurológica progresiva que afecta a los niños pequeños, a menudo matando a ellos por los últimos años de adolescencia o principios de los 20s.




Durante cuatro años, compartió la UCLA Molecular Screening Center Recursos del campus del Instituto de California NanoSystems probó 35.000 productos químicos, en busca de aquellos que ignoran las señales de stop prematuros.

Primer autor Liutao Du desarrolló la tecnología de detección en los gatos de laboratorio.

"Entre las docenas de sustancias químicas activas que descubrimos, sólo dos estaban vinculados a la apariencia y función de cajero automático, la proteína que falta de las células de los niños con AT", dijo Du. "Estos dos productos químicos también indujeron la producción de distrofina, una proteína que falta en las células de ratones con una mutación sin sentido en el gen de la distrofia muscular."

El equipo de la UCLA es optimista de que su descubrimiento ayudará a las compañías farmacéuticas en la creación de fármacos que corrigen los trastornos genéticos causados ​​por mutaciones sin sentido. Esto podría afectar a uno de cada cinco pacientes con la mayoría de las enfermedades genéticas, incluyendo cientos de miles de personas que sufren de enfermedades incurables. Debido a que las mutaciones sin sentido pueden conducir a cáncer, tales medicamentos también pueden encontrar uso en el tratamiento de cáncer.

Laboratorio de gatos es financiado por la Fundación de Los Angeles-Ataxia Telangiectasia Medical Research, los Institutos Nacionales de Salud y el New York Ataxia Telangiectasia-Ease Fundación.

Los co-autores en el estudio incluyen Robert Damoiseaux, Shareef Nahas, Kun Gao, Hailiang Hu, Julianne Pollard, Jimena Goldstine, Michael Jung, Susan Henning y Carmen Bertoni, todos UCLA.

(0)
(0)

Comentarios - 0

Sin comentarios

Añadir un comentario

smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile
Caracteres a la izquierda: 3000
captcha