Drogas retarda la progresión de la enfermedad de Lou Gehrig

Julio 1, 2015 Admin Salud 0 55
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HOUSTON - (22 de diciembre, 1997) - miotrofina, un fármaco experimental para la enfermedad de Lou Gehrig, parece ralentizar la progresión de los síntomas de la enfermedad.

Los resultados de un estudio de nueve meses que incluyó 266 pacientes en ocho centros médicos de América del Norte se han reportado en la edición de diciembre de la revista Neurology.

"Los pacientes que toman una dosis alta de la droga aumentaron en un 26 por ciento más lento que los pacientes en el grupo placebo o el fármaco activo," dijo el Dr. Eugene Lai, un neurólogo en el Colegio Baylor de Medicina en Houston y autor principal de este artículo revista. "También experimentaron un declive más lento en la calidad de vida."




La enfermedad de Lou Gehrig, también llamada esclerosis lateral amiotrófica, o ELA, se establece la distribución progresiva de las neuronas motoras, las células nerviosas que controlan la actividad muscular. Causa debilidad muscular severa, dificultad para hablar, tragar y respirar, y, finalmente, la muerte.

"Para los pacientes con ELA, retardar la progresión puede significar el mantenimiento de la fuerza del brazo y de la pierna a lo largo, lo que retrasa la aparición de problemas en el habla y ampliar la movilidad y la independencia", dijo el Dr. Stanley Appel, director de MDA/ALS Clinic en Baylor y el Hospital Metodista y Baylor presidente de neurología.

El fármaco de estudio, miotrofina o recombinante humano similar a la insulina factor de crecimiento I (rhIGF-I), es una forma sintética de crecimiento similar a la insulina proteína natural factor I. Esta proteína es importante para el crecimiento y el desarrollo humano normal.

"El factor de crecimiento puede actuar de diferentes maneras en la neurona motora, el nervio y el músculo esquelético. Tiene la capacidad para inducir la germinación y el crecimiento de los nervios y promover la supervivencia de las células nerviosas", dijo Appel. "Estas acciones son importantes para los pacientes con ELA."

El fármaco se administró dos veces al día para inyección poco profunda bajo la piel, y los participantes recibieron una dosis baja y una dosis alta o un placebo.

Los pacientes fueron evaluados mensualmente utilizando la escala de calificación Appel ALS para evaluar el habla y la deglución, la función respiratoria, el brazo y la fuerza muscular de las piernas y la función de los brazos y las piernas. El Perfil de Impacto de Enfermedad mide la percepción de los participantes sobre su calidad de vida, incluyendo el bienestar psicológico, la vida cotidiana y la discapacidad.

"El fármaco ha demostrado ser bien tolerado y fácil de administrar a los pacientes", dijo Lai.

Los efectos secundarios relacionados con el tratamiento fueron relativamente leves y consistieron en la inflamación en el sitio de la inyección, el cambio del cabello, dolor en la rodilla y la hinchazón de la cara. Menos del cinco por ciento de los pacientes abandonaron el estudio debido a los efectos secundarios.

Miotrofina está actualmente bajo revisión y en espera de la aprobación de comercialización por la Food and Drug Administration.

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