El anacárdico ácido encontró para salvar algunas anomalías en la prueba experimental de detección de drogas ALS utilizando las neuronas motoras de la específica del paciente iPSCs SLA

Mayo 30, 2016 Admin Salud 0 2
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En un estudio publicado en línea en la revista Science Translational Medicine, Profesor Asociado Haruhisa Inoue y su equipo han generado las neuronas motoras de iPS derivadas de tres pacientes con ELA con mutaciones en Tar ADN-proteína de unión-43 (TDP-43). Las neuronas motoras mostraron fenotipos celulares, incluyendo la vulnerabilidad al estrés, neuritas más cortas, y los agregados citosólicas similares a los observados en los tejidos después de la muerte de los pacientes con ELA. El equipo también descubrió que TDP-43 mRNA se upregulated en las neuronas motoras ALS, lo que significa que TDP-43 autorregulación fue perturbado, y que la proteína TDP-43 en los detergentes forman agregados insolubles con el factor de corte y empalme en el núcleo SNRPB2 , perturbar el metabolismo del RNA. Estos resultados arrojan luz sobre el mecanismo de la aparición de la enfermedad.

Utilizando como modelo de la enfermedad de la neurona motora, los investigadores encontraron que el compuesto químico anacárdico ácido capaz de guardar los fenotipos anormales SLA de las neuronas motoras. Por ejemplo, cuando el ácido anacárdico, un inhibidor de la histona acetiltransferasa, se pulverizó sobre las neuronas motoras, TDP-43 mRNA se redujo, y la longitud de las neuritas aumentó.




'' Nuestro trabajo representa una primera fase de detección de drogas para la ELA con células iPS específicas del paciente. TDP-43 no sólo es relevante para la ELA familiar, sino también a la ELA esporádica, que representa a la mayoría de los casos de ELA '', dijo Inoue, un investigador principal en CIRA, quien también es director de investigación de la programa de investigación CREST financiado por la Agencia de Ciencia y Tecnología de Japón. '' Vamos a seguir trabajando en la específica del paciente iPSCs SLA con el fin de contribuir al desarrollo de nuevas semillas y fármacos candidatos. ''

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