En primer ensayo de terapia génica para la insuficiencia cardíaca avanzada muestra resultados prometedores

Mayo 4, 2016 Admin Salud 0 3
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Resultados de la fase I del primer ensayo clínico de terapia génica en pacientes con insuficiencia cardíaca avanzada muestran que el enfoque sea prometedor, con mejoras en varias mediciones de la gravedad de su condición.

En la fase I de ensayos clínicos, los investigadores probar un nuevo tratamiento en un pequeño grupo de personas, por primera vez para evaluar la seguridad, determinar un rango de dosis de seguridad, e identificar los efectos secundarios.

Los pacientes inscritos en el estudio multicéntrico CUPIDO (Calcio Regulación hacia Arriba administración percutánea de la terapia génica en enfermedades del corazón) se someten a un procedimiento de cateterismo cardíaco mínimamente invasivo que introduce un gen de diseño especial que estimula la producción de una enzima necesaria para que el corazón bombee de manera más eficiente.




NewYork-Presbyterian Hospital/Columbia University Medical Center fue el primero en ofrecer terapia en el área de la ciudad de Nueva York. El Hospital está reclutando pacientes para el ensayo de Fase II CUPIDO para seguir evaluando la seguridad y eficacia en pacientes con insuficiencia cardíaca avanzada.

Los datos del ensayo de Fase I, que se inició en mayo de 2007, se presentaron en la Asociación Americana del Corazón (AHA) Sesiones Científicas de 2008 en Nueva Orleans ayer. Siete de los nueve pacientes que recibieron el medicamento mostraron mejorías de más de seis meses en varias áreas: sintomáticas (cinco pacientes), funcionales (cuatro pacientes), biomarcador (dos pacientes) y la función ventricular izquierda/remodelación (seis pacientes). Dos pacientes con anticuerpos pre-existentes en el sistema de suministro de vector viral no mostraron mejoras. Es importante destacar que el enfoque ha demostrado tener un perfil de seguridad aceptable, según lo determinado por un comité independiente de seguridad y por los investigadores del estudio.

"Nos sentimos alentados por estos resultados iniciales, que indican que esta terapia tiene el potencial de ayudar a los pacientes con insuficiencia cardíaca avanzada," dice el Dr. Donna Mancini, investigador principal del estudio en NewYork-Presbyterian Hospital/Columbia University Medical Center, donde es director médico del trasplante de corazón y es profesor de medicina en la Universidad de Columbia Colegio de Médicos y Cirujanos.

El, a doble ciego, aleatorizado, fase de ensayo clínico controlado con placebo II comparará el tratamiento en dos o tres niveles de dosis con placebo. Se espera CUPIDO inscribir a 46 pacientes con insuficiencia cardíaca avanzada en 13 hospitales de Estados Unidos.

La terapia génica es una técnica para la corrección de genes defectuosos responsables del desarrollo de la enfermedad mediante la inserción de genes en las células y tejidos de un paciente. En la mayoría de los estudios de terapia génica, un gen "normal" se inserta en el genoma para reemplazar un gen que causa la enfermedad "anormal". Una molécula portadora llamado un vector debe ser utilizado para transportar el gen terapéutico a las células diana del paciente. Actualmente, uno de los vectores más comunes es un virus no patógeno mayoría de las personas han estado expuestas a en la adolescencia que ha sido alterado genéticamente para llevar el ADN humano normal.

Más de 5 millones de personas en los EE.UU. tienen insuficiencia cardíaca. Los pacientes con enfermedad grave tienen dificultad para respirar debido a que el músculo del corazón no es lo suficientemente fuerte para bombear el líquido de sus pulmones. Alrededor del 70 por ciento mueren a causa de la enfermedad dentro de 10 años, y la tasa de supervivencia a cinco años es inferior al 50 por ciento. La insuficiencia cardíaca es la única enfermedad cardiovascular cuya incidencia está aumentando en lugar de disminuir en los últimos años.

El ensayo multicéntrico nacional está financiado y administrado por la Corporación Celladon de La Jolla, California. La empresa informó que la terapia, llamada MYDICAR®, se ha demostrado que conducir a mejoras significativas en la función del corazón, sin graves problemas de seguridad en muchos modelos animales grandes de la insuficiencia cardíaca.

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