En primer ensayo de terapia génica para los pacientes del corazón en marcha con bombas mecánicas

Junio 10, 2016 Admin Salud 0 1
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Por primera vez en la historia, un paciente con una bomba cardíaca mecánica ha recibido una nueva terapia génica para la insuficiencia cardíaca en el Hospital Harefield, Londres.

Este es el comienzo de un nuevo estudio clínico que evaluará la terapia génica para pacientes con bombas cardíacas y proporcionar información detallada sobre su impacto en el músculo del corazón.

La insuficiencia cardiaca ocurre cuando el corazón no bombea sangre de manera eficaz y que afectan a cientos de miles de personas en el Reino Unido. Algunas personas con insuficiencia cardíaca avanzada pueden estar equipados con un dispositivo de asistencia ventricular izquierda (LVAD), que apoya a la falta de corazón y tiene como objetivo restaurar el flujo normal de la sangre.




El LVAD es una bomba eléctrica, moviendo la sangre desde el ventrículo izquierdo a la arteria principal (aorta) de modo que pueda circular la sangre rica en oxígeno al resto del cuerpo. Las personas con insuficiencia cardíaca avanzada que requieren un trasplante pueden ser equipados con un LVAD para mantenerlos con vida hasta que un donador disponible compatible. Actualmente hay alrededor de 100 a 150 personas en el Reino Unido que viven con un LVAD.

El nuevo proceso, liderado por el Imperial College de Londres y financiado por la Fundación Británica del Corazón (BHF) y Celladon Corporation, explorará si esta terapia génica puede ayudar al corazón de estos pacientes se recuperan y potencialmente proporcionar un tratamiento alternativo. Es el primer estudio de la terapia génica en este grupo de pacientes. El trabajo se inició con el apoyo de la Fundación Leducq.

Esta terapia gen particular está diseñado para aumentar los niveles de proteína SERCA2a en las células musculares cardíacas. SERCA2a juega un papel importante en la contracción del músculo del corazón. Los genes se insertan en las células del músculo del corazón para aumentar el nivel de SERCA2a usando un virus inofensivo ingeniería que se basa en un virus natural. En este estudio, el equipo de investigación se llevará a pequeñas muestras de biopsia de músculo cardíaco seis meses después del tratamiento para medir si el gen está presente, detectable y funcional en el corazón de los pacientes.

Profesor Sian Harding, profesor de Farmacología Cardiaca y Director del Centro de Medicina Regenerativa de BHF Imperial College de Londres, quien ayudó a desarrollar el tratamiento, dijo: "Vamos a utilizar el estado de los procedimientos de la técnica para obtener información detallada sobre cómo y dónde La terapia génica es eficaz, lo que podría ayudar a desarrollar y mejorar la terapia. Es importante recordar que la terapia no corregir un defecto genético. Estamos trabajando mucho más abajo, lo que significa que no importa cuál sea la causa de la insuficiencia cardiaca, la terapia debe ser igualmente útil para los pacientes de que sus problemas se derivan de genes cardiacos, estilo de vida o el medio ambiente, o una mezcla de todos ellos ".

El plan del equipo de investigación para evaluar cómo esta terapia en 24 pacientes con insuficiencia cardíaca avanzada que tienen LVADs. De los pacientes incluidos en el estudio, 16 serán tratados con la terapia génica, y ocho serán tratados con un placebo. Dr. Nick Banner, Harefield Hospital de cardiólogo consultor que realizó la primera terapia génica infusión, dijo: "la insuficiencia cardíaca avanzada es una condición progresiva que se traduce en una baja calidad de vida y la esperanza de vida reducida El mejor tratamiento disponible actualmente es un corazón. trasplante, pero la escasez de donantes de órganos en el Reino Unido significa que muchos pacientes mueren en lista de espera para un trasplante.

"LVAD pueden mantener algunos pacientes con vida el tiempo suficiente para un donador disponible. La justificación de este estudio es investigar la eficacia de una nueva forma de terapia, lo que podría en el futuro ser una alternativa viable para el trasplante. Este estudio nos ayudará para comprender mejor si el concepto de reparación de un corazón con la terapia génica puede ser posible, incluso en pacientes con insuficiencia cardíaca avanzada. Los pacientes que participan en el ensayo tendrán pruebas regularmente para ver si hay mejoras en el funcionamiento del corazón. "

Lee Adams, de 37 años, de Hertfordshire, ha vivido con un LVAD desde hace más de dos años y medio y está en la lista de espera para un trasplante de corazón. Él es el primer paciente en el mundo con una mecánica de bombeo del corazón para tomar parte en este nuevo proceso de la terapia génica. El LVAD mantenerlo con vida siempre está conectado a una fuente de alimentación externa a través de un cable a través de su abdomen. Explicó: "Me tomó un poco de tiempo para acostumbrarse a vivir con un LVAD No se puede saltar en la bañera o ducha y es difícil dormir mientras se le atribuye en todas partes que ir tengo que llevar la alimentación y las baterías partes .. en una mochila ".

Lee confía en el resultado, pero con cuidado de no dejarse llevar. Él dijo: "Por supuesto que la mejor cosa que podría suceder sería para mi función corazón para mostrar signos de mejora, y para la terapia génica para llegar a ser una" cura milagrosa "para mí y para los demás pacientes, pero estoy construyendo . mis esperanzas demasiado, porque, por lo que sé, podría conseguir el placebo. Si usted no tiene éxito, sería interesante para los pacientes que necesitan un trasplante, pero terminan en lista de espera por un largo tiempo a causa de escasez de donantes ".

El nuevo estudio es el primero para evaluar si la terapia génica se entrega al músculo del corazón, y si su eficacia se ve afectada en pacientes con anticuerpos contra el virus, que proporciona el gen.

Anteriormente, los pacientes con un anticuerpo para la versión natural del virus (50-60 por ciento) fueron excluidos de un curso CUPID2 proceso más amplio, que está investigando los beneficios de la terapia génica en personas con insuficiencia cardíaca, pero no hay ningún dispositivo LVAD . Fueron excluidos porque se cree que poseen el anticuerpo haría inserción del virus menos eficaz del gen en los pacientes del músculo cardíaco. Sin embargo, el efecto real del anticuerpo nunca ha sido explorado en los pacientes. Este nuevo estudio evaluará la eficacia de la terapia génica en pacientes que tienen tanto el anticuerpo y los pacientes sin el anticuerpo para hacer una comparación.

"Hemos adaptado el virus salvaje mediante la eliminación de los genes virales y su sustitución por la SERCA tratamiento gen, por lo que el virus actúa como un mensajero para entregar nuestro tratamiento biológico de genes", dijo el Dr. Alex Lyon, BHF profesor titular de Honor cardiólogo consultor en el Royal Brompton y Harefield NHS Foundation Trust e investigador principal del estudio, del Instituto Nacional del Corazón y los Pulmones del Imperial College de Londres. "Este virus particular es ventajoso porque no se sabe que causa la enfermedad humana. Sin embargo, esto significa que muchas personas han estado expuestas al virus sin desarrollar síntomas y por lo tanto poseen anticuerpos. Excluyendo este grupo, entonces potencialmente un número considerable de pacientes con insuficiencia cardiaca no son elegibles para recibir esta terapia. Si se demuestra que el anticuerpo no bloquea la entrega de la terapia génica, muchos más pacientes podrían beneficiarse ".

Los 24 pacientes en el estudio, reclutados en el Hospital Harefield, Londres y el Hospital Papworth, Cambridgeshire, o recibirán terapia génica o un placebo. Seis meses más tarde, una muestra de tejido o biopsia serán tomadas por el músculo cardiaco y examinados en los laboratorios del Imperial College de Londres. Esto proporcionará un análisis exploratorio del gen y la proteína SERCA2a realmente entrar en el músculo del corazón. Para los pacientes en el ensayo que posteriormente se someten a un equipo de investigación de trasplante también entonces ser capaz de examinar todo mi corazón. Esto permitirá una investigación como terapia afecta a la función del corazón y de los mecanismos básicos, tales como corrientes eléctricas, los niveles de calcio y la estructura de las células individuales.

Este estudio complementa el curso CUPID2 proceso más amplio, también financiado por Celladon Corporation, que está investigando los beneficios de la terapia génica en 250 personas con insuficiencia cardíaca menos avanzada de Europa y los EE.UU., incluyendo 14 pacientes procedentes del Reino Unido. El CUPID2 datos del estudio se espera que en el mes de abril de 2015.

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