En ratones tratamiento resulta eficaz contra la distrofia muscular de Duchenne

Abril 24, 2016 Admin Salud 0 45
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Champaign, Illinois -. Los ratones que llevan a cabo las mismas deficiencias de los genes como los seres humanos con distrofia muscular de Duchenne han experimentado mejoras significativas tanto en su condición física y la vida después de un tratamiento experimental por investigadores de la Universidad de Illinois.

El aumento de la producción de una molécula natural en el tejido muscular, los científicos han reducido los problemas relacionados con los músculos y un aumento de tres veces el tiempo de vida de los ratones afectados. Su trabajo aparece en la edición del 19 de marzo de la revista Journal of Cell Biology.

El trabajo sugiere que una terapia génica o un enfoque farmacéutico dirigido la molécula podría ser posible que el trato humano, dijo Stephen J. Kaufman, profesor de biología celular y estructural y la Facultad de Medicina. "Las implicaciones son que usted podría hacer con una terapia génica integrina cadena para el tratamiento de la distrofia muscular que es causada por una deficiencia de proteínas de membrana", dijo. "O usted podría estimular químicamente integrina cadena de producción de los genes de las cadenas de la integrina paciente actual."




Laboratorio Kaufman ha descubierto la molécula en cuestión - alfa 7 integrina - en 1985. Existe una carencia de esta molécula en varias formas de distrofia muscular congénita. En cambio, Kaufman y sus colegas encontraron que la mayoría de la integrina está presente en pacientes con Duchenne. Estos pacientes no producen otra proteína, la distrofina, que los músculos también requieren para la integridad estructural y funcional.

Este descubrimiento llevó a la idea de que el exceso de integrina puede compensar la falta de distrofina y otra proteína similar, la utrofina. Para probar su hipótesis, el equipo de Kaufman utiliza los ratones que no producen distrofina o utrofina, y ellos diseñado para producir aún más de la integrina alfa proteína 7. ratones no tratados desarrolló debilitante distrofia muscular, ha sufrido una pérdida importante de peso y 50 por ciento murió antes de llegar a 12 semanas de edad. Los ratones con aumento de la producción de integrina alfa no ha sufrido problemas musculares graves, mantenido una buena movilidad y vivido a una edad media de 38 semanas.

La distrofia muscular de Duchenne es causada por un defecto genético recesivo, que afecta a uno de cada 3.300 varones. La enfermedad generalmente comienza en la infancia y es a menudo fatal durante 30 años, es la familia la distrofia muscular más común de las enfermedades neuromusculares. Los pacientes con Becker, faja extremidad distrofias musculares y otros también pueden beneficiarse del enfoque utilizado en el estudio, dijo Kaufman.

"Es posible mejorar la expresión del gen normal de la integrina alfa 7 endógeno, o extender la longitud de la proteína alfa 7," dijo. "Esto también evitar la necesidad de lo que pensamos de la terapia génica como clásica."

Los co-autores del estudio fueron Kaufman con el departamento de su compañero Dean J. Burkin, estudiante graduado Gregory D. Wallace y ex estudiante de posgrado Kimberly J. Nicol, toda la interfaz de usuario, y David J. Kaufman, del Instituto Nacional del Cáncer en Bethesda, Md. La Asociación Nacional de distrofia muscular y los Institutos de Salud apoyó la investigación.

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