Estimular la producción de utrofina Protege Muscular Duchenne Ratones de pérdida de masa muscular

Abril 19, 2016 Admin Salud 0 52
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Observaron un aumento de cerca de tres veces más de los niveles de utrofina ratones mdx de control. "Este es el nivel en el que se empieza a ver un efecto terapéutico, como se midió en las pruebas de laboratorio con los músculos de los ratones", dice Khurana. Los investigadores observaron una mejora en la calidad del tejido muscular del ratón, las propiedades biomecánicas de los músculos, y los índices bioquímicos de la distrofia muscular.

En pacientes que sufren de distrofia muscular de Duchenne (DMD), el gen para hacer la proteína distrofina que falta, que da lugar a la atrofia muscular asociada con la enfermedad. La atrofia muscular progresiva comienza en la primera infancia y por lo general conduce a la muerte en los años veinte. "El gen de la utrofina ya está en el cuerpo, a fin de dar un pequeño péptido para estimular la producción, estamos evitando la necesidad de distrofina como para elevar los niveles de utrofina", explica Khurana. Esta investigación aparece en la edición de septiembre 21 de las Actas de la Academia Nacional de Ciencias.




La utrofina (también llamada proteína relacionada con la distrofina) se localiza en el cromosoma 6 y las funciones más o menos la misma como la distrofina, que está situado en el cromosoma X. Sin embargo, la utrofina se hace en grandes cantidades en el músculo fetal, después de lo cual se hace cargo de la distrofina en la vida adulta como una de las principales proteínas asociadas músculo-membrana. "Este enfoque vuelve a despertar el órgano encargado de hacer la utrofina nuevo", dice Khurana. "No excluye los posibles tratamientos de terapia génica para la distrofia muscular. Enriquecimiento La utrofina es una estrategia paralela con gran potencial para ser utilizado en combinación con otros enfoques."

A pesar de estos avances en un modelo animal de la DMD, Khurana suena una nota de advertencia para aplicaciones clínicas en el corto plazo: "Hay una serie de buenas razones para que los padres no empezar a pensar en dar a sus hijos heregulina en la actualidad, por una que no sé nada acerca de su toxicidad o efectos secundarios potenciales. "Él señala que este enfoque primero debe ser probado adecuadamente en ensayos clínicos controlados para medir su posible toxicidad a largo plazo y la eficacia en ratones mdx, y luego en Otros estudios animales-modelo.

Este trabajo fue financiado en parte por subvenciones de la Franзaise Asociación contra las Miopatías (Francia), el Proyecto Padres Duchenne (Holanda), Lundbeckfonden (Dinamarca), así como por los Institutos Nacionales de Salud. Otros investigadores de Penn que contribuyeron a este estudio son Thomas OB Krag, Sasha Bogdanovich, y M. Dominik Fischer, junto con Elisabeth H. Javazon y el Hospital de Alan W. Flake Niños de Filadelfia y Claus Juel, Jacob Hansen-Schwartz, y Lars Edvinsson del Hospital Glostrup y la Universidad de Copenhague, Dinamarca.

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