Experimental medicamentos de venta cáncer deterioro muscular visto en la distrofia muscular

Mayo 27, 2016 Admin Salud 0 5
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Debilidad muscular y deterioro de la fibra visto en la distrofia muscular pueden ser combatidos con una clase de fármacos actualmente en estudio por sus efectos contra el cáncer, reveló un estudio del Instituto Burnham.

El informe destacó el uso potencial de estos medicamentos, llamados inhibidores de histona deacetilasa, en la promoción de la regeneración y reparación de los músculos distróficos, contrarrestando así la progresión de la enfermedad, en dos diferentes modelos de ratón de distrofia muscular. Liderado por el Instituto Burnham profesor asistente Lorenzo Puri, MD, Ph.D., en colaboración con el Instituto Dulbecco Teletón (DTI), Roma y otros colegas de Italia y de los Institutos Nacionales de Salud, se hizo el estudio disposición de los investigadores de todo el mundo mediante la publicación expedita en el sitio web de la revista Nature Medicine 17 de septiembre 2006.

El equipo de Puri descubrió que el tratamiento continuo con el inhibidor de la desacetilasa tricostatina A, actualmente en estudio clínico para el cáncer de mama, restauró la masa muscular esquelética y evitó que la función característica deteriorada de las distrofias musculares. Es importante destacar que estos músculos restauradas mostraron mayor resistencia a la contracción de acoplamiento degeneración - el principal mecanismo por el cual la función muscular disminuye en distrofia muscular de Duchenne y distrofias relacionados.




De hecho, los músculos examinaron a partir de ratones distróficos tratadas con tricostatina A durante tres meses mostrados arquitectura normal del tejido, en comparación con los músculos examinados, de los ratones distróficos no tratados. Además, los ratones distróficos en el tratamiento fueron capaces de realizar la actividad física (por ejemplo, correr en una cinta), similar a los ratones normales, no distrófica.

La distrofia muscular es un grupo de más de 30 enfermedades genéticas caracterizadas por debilidad progresiva y deterioro de los músculos esqueléticos. Todo se heredan, causada por una mutación en uno de un grupo de genes responsables de mantener la integridad del músculo. El equipo estudió Puri forma más común de la enfermedad, distrofia muscular de Duchenne, que afecta a uno de cada 3.500 nacimientos de varones, según el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares. La herencia es ligada al cromosoma X y recesiva, por lo que la enfermedad afecta principalmente a los varones. La mayoría de los niños con distrofia muscular de Duchenne mueren en su adolescencia o 20 años. La enfermedad en la actualidad no tiene cura.

"Hemos identificado un nuevo fundamento para el tratamiento de la distrofia muscular, destinada a corregir los efectos devastadores de un solo gen defectuoso", dijo Puri. "Este es un importante paso adelante en comparación con el uso de esteroides - Actualmente el único tratamiento disponible - que ofrece alivio paliativo, a menudo con efectos secundarios graves."

"Estos resultados emocionantes, mientras alentador, requieren investigación a fondo para determinar si la efectividad de estos fármacos en ratones distróficos resultará en un tratamiento efectivo para las personas que sufren de esta enfermedad", advierte Puri, que ha dedicado más de 10 años al estudio distrofia muscular. "Es difícil predecir cuánto tiempo tomará antes de que se traducirán estos estudios en terapias para pacientes humanos."

"Nuestros estudios futuros se centrarán en comprender exactamente cómo varios regeneración efecto muscular inhibidores de histona existentes. Vamos a utilizar esta información para identificar nuevos compuestos con una eficacia similar o incluso mejor en el tratamiento de las distrofias musculares."

La búsqueda de Puri, sobre los efectos de los inhibidores de histona en la regeneración muscular se inspiró en sus estudios anteriores, que comenzó hace 10 años, en colaboración con el Dr. Vittorio Sartorelli en los NIH, los mecanismos bioquímicos y moleculares que regulan la expresión de genes que coordinan la regeneración muscular. Estos estudios llevaron a la identificación de varias enzimas (llamadas acetiltransferasas y histonas) que promueven o inhiben la expresión de genes de la regeneración, y que tienen el potencial de influir en la eficiencia de la regeneración muscular.

Los colegas del Dr. Puri que contribuyen a este estudio incluyen Giulia Minetti, Chiara Mozzetta y la Dulbecco Instituto Teletón Silvia Fortuni, Roma, Italia; Carlo Serra, del Instituto Burnham para la medicina; Claudia Colussi, Stefania Straino, Carlo Gaetano y Maurizio Capogrossi Instituto Dermopatico dell 'Inmaculada, Roma, Italia; Raffaella Adami, Valeria Parente y Roberto Bottinelli, Universidad de Pavia, Italia; Maurizio Sampaolesi de Células Madre del Instituto de Investigación, Milán, Italia; Monica Di Padova y Vittorio Sartorelli del Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel, Institutos Nacionales de Salud, Bethesda, Maryland; Barbara Illi de IRCCS, Milán, Italia; y Paola Gallinari y Steinkьhler Instituto Cristiano de Investigaciones de Biología Molecular, Roma, Italia.

Este estudio fue apoyado por una beca de la Asociación de la Distrofia Muscular (MDA), Teletón (Italia), y Parent Project Muscular de Duchenne.

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