Jefferson científicos esperan Terapia Génica perfecto sin virus

Abril 26, 2016 Admin Salud 0 11
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La terapia genética - que pretende sustituir los genes "malos" con los útiles - todavía tiene que cumplir con su promesa, en gran parte debido a los problemas que proporcionan los genes en el lugar adecuado en el cuerpo. Lo que es más, muchos virus utilizan técnicas de terapia génica pueden provocar reacciones inmunológicas no deseadas.

Los investigadores en el Jefferson Medical College han desarrollado un sistema que impide que el virus, y la esperanza, algunos de los problemas inherentes a su uso. Los científicos, dirigidos por Eric Wickstrom, Ph.D., profesor de microbiología e inmunología, y asistente de investigación Stephen H. Cleaver, tanto de Jefferson Medical College y la Universidad Thomas Jefferson de Filadelfia, han utilizado el ADN y las proteínas bacterianas para ofrecer una gen para un lugar específico en un trozo de ADN humano.

Se han utilizado una "transposón", ADN natural o una parte móvil, de la bacteria E. coli como un vehículo de suministro de genes, mediante la inserción de un gen de resistencia a los antibióticos en un segmento de ADN.




"Esta es la primera vez que [la terapia génica] se ha hecho de esta manera," dice el Dr. Wickstrom, quien también es miembro del Centro de Cáncer Kimmel en Jefferson. Sus hallazgos aparecen en la revista Genes 22 de agosto.

"El transposón insertado exactamente en el lugar correcto y se produce, en este caso, un gen resistente a los antibióticos." La técnica tiene varias ventajas, dice. "Se evita el uso de los virus que causan reacciones inmunes, pone el gen en una posición específica conocida con respecto a cualquier parte del ADN de la célula, y es sólo una copia."

Hay problemas significativos con métodos virales, dice el Dr. Wickstrom. En los métodos tradicionales de terapia génica, hay una pregunta de cuántas copias de genes se pueden presentar en cada individuo y en qué parte de copias de ADN de la célula puede ir. "Los genes podrían ir en cualquier parte del genoma. Esto puede ser correcto, o podría interactuar de manera inapropiada con otros genes, como un gen supresor de tumores, superando a su función y comenzar un cáncer."

Dr. Wickstrom hace hincapié en que sus pruebas actuales eran hasta ahora sólo en las bacterias en la actualidad. "Nos gustaría que para evitar estos problemas y aún así tener un método eficaz", explica. "Nosotros sólo hicimos en bacterias - no un organismo superior, si se trataba de una secuencia del genoma humano."

El equipo de Jefferson fue concedido una patente de la técnica y una nueva beca por más de 660.000 dólares de los Institutos Nacionales de Salud para continuar desarrollando su método de transferencia de genes en la levadura y ratones.

Dr. Wickstrom señaló que la terapia génica con y sin virus se está estudiando actualmente en ensayos clínicos por muchos investigadores en este país y en el extranjero. En su reciente libro, "Los ensayos clínicos de terapia génica con vectores de ADN antisentido y ADN", él y sus co-autores han descrito una serie de estudios preclínicos y clínicos en los EE.UU. y otros países.

Y añade: "la capacidad de apagar o genes de enfermedades individuales correctas, o para sustituir a voluntad en las células del paciente proporciona una poderosa intervención terapéutica en enfermedades genéticas.

"Es claro que todos los resultados de la expresión de genes de enfermedades mal, de una forma u otra", señala. "Al desactivar algunos genes u otras personas correctas, podemos ser capaces de curar todas las enfermedades en su punto de origen." Al final, el Dr. Wickstrom espera utilizar su método para proporcionar genes no virales que funcionan normalmente en enfermedades tales como la hemofilia, anemia de células falciformes, la distrofia muscular, y la fenilcetonuria, y los genes terapéuticos para el tratamiento del cáncer.

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