La protección de las articulaciones en los niños con hemofilia A

Abril 22, 2016 Admin Salud 0 13
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De acuerdo con un estudio de referencia publicado recientemente en el New England Journal of Medicine, las infusiones de factor de coagulación VIII utilizado preventivamente pueden reducir significativamente el riesgo de desarrollar daño en las articulaciones asociado con hemorragia articular en niños con hemofilia A.

El estudio multicéntrico participaron 15 instituciones académicas y tratamiento importante en los Estados Unidos, incluyendo la Universidad de Colorado en Denver y el Centro de Ciencias de la Salud, así como la colaboración con los Centros para el Control y Prevención de Enfermedades y la Nacional Institutos de Salud.

El estudio es el primer y único estudio aleatorizado, prospectivo comparando la evolución de la enfermedad común en niños con hemofilia A, que fueron tratados ya sea con, infusiones continuas profilácticos o regulares para prevenir el sangrado, o se trata en el momento de y en respuesta a la hemorragia conocido como tratamiento episódico bajo demanda. Los resultados mostraron que el 93 por ciento de los niños que recibieron tratamiento profiláctico tenía articulaciones normales en la edad de seis años en comparación con sólo el 55 por ciento en el grupo de tratamiento episódico. Este estudio proporciona la evidencia médica fuerte hasta la fecha comparando los resultados conjuntos asociados con los métodos de tratamiento profiláctico y episódicos.




"Nuestros resultados muestran por primera vez que la profilaxis, iniciado entre seis y 30 meses de edad, es eficaz en la prevención de la hemorragia y la preservación de la función articular y estructura de las articulaciones en los niños pequeños con hemofilia A," dijo Marilyn Manco Johnson, MD, investigador principal del estudio y director de la Escuela UCDHSC Hemofilia y Trombosis Centro Regional Unidos Montaña de Medicina. "Estos resultados proporcionan a los profesionales de la salud -, así como los padres de niños con hemofilia A - con información sólida para guiar el tratamiento óptimo."

El daño articular causado por hemorragias repetidas en las articulaciones - a menudo referido como la artropatía hemofílica - es una de las consecuencias más debilitantes y costosas de la hemofilia A. Puede provocar a largo plazo la inflamación y el deterioro de la articulación, y en última instancia conducir a la pérdida de la movilidad . Sin embargo, los estudios retrospectivos de pacientes anteriores han sugerido que regulares, infusiones profilácticas de factor de coagulación deficiente que se dan a los pacientes jóvenes antes de que desarrollen daños permanentes en las articulaciones pueden reducir el riesgo de artropatía hemofílica.

"Los resultados del estudio indican la importancia de iniciar la profilaxis antes de que ocurra una hemorragia recurrente en articulaciones individuales chicos jóvenes con hemofilia severa", dijo Keith Hoots, MD, investigador del estudio, profesor de pediatría y jefe de la división/hematología pediátrica de la Universidad de Texas Medical School en Houston.

Un subgrupo de pacientes del estudio se identificaron con el daño articular, a pesar de la ausencia o baja incidencia de sangrado evidente en estas articulaciones. Los investigadores sugieren que subclínica sangra - hemorragias que son asintomáticos y, a menudo pasa desapercibido - juegan un papel en el desarrollo del daño articular. Dicen que las hemorragias subclínicas pueden prevenirse a través de la infusión profiláctica.

Se detectaron Los primeros signos de daño articular en el estudio utilizando técnicas (MRI) de resonancia magnética del estado de la técnica. Por el momento los pacientes completaron el estudio a los seis años de edad, daño en las articulaciones y el cartílago fue significativamente mayor en el grupo episódica en comparación con la profilaxis.

Los participantes en el ensayo clínico de cinco años, conocido como Estudio de Resultados común, utilizan la línea de productos Kogenate Bayer, una terapia de factor VIII recombinante para el tratamiento de la hemofilia A.

La Universidad de Colorado en Denver y Ciencias de la Salud Centro es una de las tres universidades en el sistema de la Universidad de Colorado. Situado en Denver, Auraria Campus, en la Novena y Colorado Blvd., y en el Campus Médico Anschutz en Aurora, Colorado., UCDHSC es universidad de investigación más importante de Colorado que ofrece más de 100 títulos y programas en 12 escuelas y colegios y sirviendo a más de 28.000 alumnos de Metro Denver y en línea.

Metodología de Estudio

Los cinco años prospectivo, multicéntrico, aleatorizado se llevó a cabo en 15 centros de tratamiento de hemofilia en los Estados Unidos, y reclutó a 65 niños con hemofilia A, entre las edades de seis meses y 30 meses entre. El estudio fue apoyado por una beca del Centro para el Control y Prevención de Enfermedades y los Institutos Nacionales de Salud. La Hemofilia y Trombosis Research Society contribuyeron a través de la contratación de los sitios participantes. Bayer HealthCare ganó un total de 17 millones de unidades de factor VIII recombinante para el tratamiento de los niños durante la duración del proceso. Los niños fueron asignados aleatoriamente para recibir un régimen de profilaxis que consta de 25 UI/kg rFVIII cada dos días (n = 32) o mejorar el tratamiento episódico que consiste en al menos tres dosis de rFVIII total de un mínimo de 80 U/kg, en el momento de una sangrado Conjunto (n = 33). Los niños fueron seguidos hasta la edad de seis años, cuando fueron evaluados por daño en los huesos o cartílagos uso de rayos X y resonancia magnética del daño articular en riesgo (codos, rodillas y tobillos). El estudio también evaluó la funcionalidad de las articulaciones, el número de sangrado articular y la cantidad de producto consumido.

Resultados estudio detallado

La profilaxis pacientes tuvieron significativamente menos hemorragias articulares por año y el número total de hemorragias por año en comparación con los pacientes en tratamiento episódico (media conjunta sangra 0,63 vs 4,89, respectivamente, con una media total de sangra 03:27 vs 17,69, respectivamente ; p <0,001 para ambos). Cuando se evaluó mediante resonancia magnética a la edad de seis años, el 93 por ciento de los niños en el grupo de profilaxis tenía articulaciones que parecía normal, comparado con el 55 por ciento de los pacientes que recibieron el tratamiento episódico (P = 0,002). Esto se tradujo en una reducción del 84 por ciento en el riesgo de daño articular en pacientes que recibieron profilaxis de una edad temprana. La correlación de hemartrosis con las puntuaciones, evaluada con la RM fue débil (r = doce y veintidós, p <0,001).

Con base en la RM, el daño de hueso o cartílago se confirmó en un 7 por ciento de los niños en el grupo de profilaxis en comparación con el 45 por ciento de los del grupo episódica (P = 0,002).

Acerca de la Hemofilia A

La hemofilia A, también conocida como deficiencia del factor VIII o hemofilia clásica, es en gran parte un trastorno hemorrágico hereditario en el cual una de las proteínas necesarias para formar coágulos de sangre en el cuerpo no se encuentra o se reduce. La hemofilia A, el tipo más común de la hemofilia, es causada por proteínas de coagulación deficiente o defectuoso, conocidas como factor VIII. La hemofilia A se caracteriza por hemorragias prolongadas o espontáneas, especialmente en los músculos, articulaciones u órganos internos. Aproximadamente 400.000 personas en todo el mundo tienen hemofilia A.

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