La terapia génica protege a los ratones de la enfermedad cardíaca letal, los investigadores a encontrar

Marcha 17, 2016 Admin Salud 0 5
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Una nueva terapia génica desarrollada por investigadores de la Universidad de Missouri School de Medicina se ha demostrado que protege a los ratones de una condición cardíaca potencialmente mortal causada por la distrofia muscular.

"Esta es una nueva forma terapéutica", dijo Yi Lai, PhD, autor principal del estudio y profesor de investigación asistente en la Escuela del Departamento de Microbiología e Inmunología MU Medicina Molecular. "Esto es sólo un primer paso, pero esperamos que esto podría conducir a un tratamiento para las personas con esta condición devastadora del corazón, que es la principal causa de muerte para las personas con distrofia muscular de Duchenne."

Aproximadamente uno de cada 3.500 niños, en su mayoría niños, nacen con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ellos experimentan una pérdida progresiva de distancia de los músculos, a partir de las piernas y la pelvis. Los niños con DMD tienen dificultad para caminar, y con mayor necesidad de sillas de ruedas para 12 años.




Como DMD los músculos esqueléticos, que también hace que el corazón a las caries. Un corazón debilitado mata hasta el 40 por ciento de las personas con DMD, por lo general de 20 a 30 años. DMD nace con mutaciones en un solo gen. Durante más de dos décadas, los investigadores han explorado con la terapia génica, un tratamiento experimental, para reemplazar el gen defectuoso con una copia sana.

El reciente estudio de MU, sin embargo, no trata de reemplazar el gen defectuoso. Los investigadores dirigidos un gen diferente - de los involucrados con el sistema integrado del corazón para responder a los ataques al corazón y otras emergencias.

Este gen diana expresa una proteína llamada nNOS. Durante el estrés a corto plazo, nNOS brevemente activo para ayudar a regular el corazón. Investigadores MU alteraron el gen que permite la transferencia más eficiente del gen de nNOS en los corazones de ratón.

Siete meses después de la terapia génica, los ratones que recibieron tratamiento mostró una mejora significativa en la salud general del corazón. En la mayoría de los indicadores de la enfermedad, los investigadores encontraron que el tratamiento protege al corazón del daño de la DMD.

"El estudio demostró por primera vez que un gen modificado nNOS podría ser transportado a través de la terapia génica para proteger el corazón de los ratones de la distrofia muscular de Duchenne", dijo Duan Dongsheng, PhD, co-autor del estudio y Margaret Proctor Mulligan Profesor de Investigación Médica de la Facultad de Medicina de la UM.

"Desde nNOS protege contra enfermedades del corazón más, este método podría algún día ser extendido para el tratamiento de otras enfermedades del corazón, tales como insuficiencia cardiaca o un ataque al corazón", dijo Duan.

La técnica está en una etapa inicial de desarrollo y requiere más investigación antes de que se están explorando posibilidades de aplicación en el ser humano.

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