La terapia potencial para los pacientes con avanzado de vellosidades sinovitis pigmentada

Julio 4, 2015 Admin Salud 0 4
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Una novela dirigida drogas se muestra prometedor en el tratamiento de pacientes con sinovitis avanzada vellosidades pigmentada (SVP), una enfermedad neoplásica conjunta raro, según los nuevos datos de la Fase I del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center y otras instituciones destacaron hoy a los medios de comunicación antes de la 50ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO), que se celebrará 30 de mayo al 3 de junio en Chicago.

En el momento del análisis intermedio, 11 de 14 pacientes evaluables (79 por ciento) tenían una respuesta parcial a la droga, y tres pacientes con enfermedad estable. La reducción media del tamaño del tumor entre todos los 14 pacientes fue de 61 por ciento.

El fármaco, PLX3397, es un inhibidor del inhibidor de la tirosina quinasa que inhibe potentemente el factor estimulante de colonias 1 (CSF1) receptor quinasa, una fuerza impulsora para el desarrollo y el crecimiento de la SVP.




"Tomando este medicamento que inhibe potentemente un solo proceso genético, muchos pacientes con SVP avanzadas aparecieron experiencia, en un período relativamente corto de tiempo, el alivio del dolor y la rigidez, así como una notable mejora en la función articular, todos con efectos secundarios mínimos, ", dice William D. Tap, MD, autor principal del estudio y director del Servicio de Oncología Médica del sarcoma en el Memorial Sloan Kettering. "Este estudio es una prueba de principio que demuestra el fuerte beneficio clínico de hacer coincidir el medicamento correcto para la anomalía molecular derecha y espolea más entusiasmo por el potencial de la medicina de precisión."

SVP es un trastorno común que afecta a cerca de 600 adultos jóvenes y de mediana edad raros y destructivas en los Estados Unidos cada año. Los pacientes experimentaron inflamación SVP y la proliferación de la sinovial o el revestimiento de las articulaciones, lo que resulta en la inflamación, el dolor y movilidad reducida en la articulación afectada. SVP no se considera un cáncer, ya que por lo general se mantiene dentro de una sola articulación en lugar de metástasis, y no se sabe que causa la muerte. La rodilla es el sitio más común afectado, seguido de la cadera.

SVP tumores expresan altos niveles de CSF1, una proteína que atrae continuamente una abundancia de células con receptores CSF1, tales como macrófagos, a la articulación. Esta afluencia de células causa la inflamación y el crecimiento excesivo del revestimiento de las articulaciones, que puede destruir la articulación con el tiempo.

No hay medicamentos aprobados para el tratamiento de la SVP avanzadas. La cirugía para extirpar tanto del tumor como sea posible es el estándar de cuidado, a veces los pacientes reciben radiación local. Sin embargo, ya que estos tumores son localmente invasivos - envoltura alrededor de los huesos, los tendones, los ligamentos y otras partes de la articulación - la enfermedad puede recurrir, lo que requiere una cirugía adicional o reemplazos de articulaciones y, finalmente, avanzar hasta el punto en que ya no es utilizable. Estos pacientes tienen pocas opciones de tratamiento, incluyendo la amputación.

En este estudio, 23 pacientes con SVP avanzaron en un solo municipio ha recibido 1.000 mg de PLX3397 por vía oral cada día. Los pacientes se sometieron a una resonancia magnética cada dos meses para medir el volumen del tumor con una puntuación de novela volumen del tumor desarrollado para SVP. Entre los 14 pacientes con imágenes por resonancia magnética evaluables, la reducción media del tamaño del tumor fue de 61 por ciento. Once pacientes tuvieron una respuesta parcial (al menos una disminución del 50 por ciento en volumen del tumor en comparación con las proyecciones iniciales) y tres tenían enfermedad estable. Los pacientes que permanecieron en la droga hasta la progresión de la enfermedad o intolerancia.

Los efectos secundarios más frecuentes relacionados con el tratamiento fueron los cambios de color de pelo, fatiga, náuseas, hinchazón alrededor de los ojos, alteración del gusto, diarrea, vómitos y disminución del apetito.

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