Las células inmunes conservan Gene Therapy

Mayo 21, 2016 Admin Salud 0 0
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Los individuos con hemofilia B tienen una mutación genética en su gen F9 que conduce a la deficiencia en proteína del factor IX de coagulación de la sangre. Un estudio reciente de la terapia génica, usando el vector viral de AAV2 para transferir el gen F9 en las células hepáticas, no estableció la expresión vivido largo de Factor IX.

Se ha sugerido que las respuestas inmunes (en particular las respuestas de CTL) contra el virus (en particular de su proteína de la cápside) genes corregidos células hepáticas destruidas, evitando así la expresión del término-IX largo factor. Sin embargo, si usted experimenta los eventos moleculares que subyacen a esta explicación mecanicista no se ha demostrado formalmente.

Pero ahora, Katherine alta y colegas del Hospital de Niños de Filadelfia, Filadelfia, han demostrado que los eventos moleculares necesarias se producen en las células hepáticas de AAV transducidas humano.




Brevemente, se registran en la superficie de fragmentos de células de hígado humano AAV transducidas de la proteína de la cápside de AAV unido a la proteína humana MHCI y CTL reconocimiento de este complejo de proteína activa de células CTL matar AAV transducidas. Cómo bloquear el reconocimiento de CTL de este complejo de proteínas impedido la muerte de las células del hígado humano transducidas con AAV, los autores sugieren que el bloqueo de las respuestas de CTL terapéuticamente podrían mejorar el éxito de la terapia génica mediada por AAV hígado objetivo.

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