Las células madre tienen la esperanza para el lanzador

Mayo 9, 2016 Admin Salud 0 5
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Universidad de Adelaide investigación con células madre adultas promesas especiales nueva esperanza para los mejores tratamientos para el lanzador enfermedad genética devastadora.

El lanzador tiene una frecuencia de uno de cada 100.000 nacidos vivos en Australia y los enfermos de desarrollar discapacidades mentales y físicas graves y con frecuencia mueren en sus primeros años de adolescencia.

La enfermedad es causada por una sola enzima defectuosa que es esencial para descomponer los azúcares complejos en las células.




Los investigadores están modificando las células madre adultas para que sean producen grandes cantidades de la enzima deficiente, y utilizarlos para reemplazar las células que no funcionan correctamente en todo el cuerpo. Los resultados preliminares de los estudios de laboratorio muestran mejoras en la función cerebral.

"Hemos transformado células madre adultas en pequeñas fábricas" enzimas "de su acoplamiento con un virus que hace que se bombean altos niveles de la enzima", dice el estudiante de doctorado Matilda Jackson de la Escuela de Biología Molecular y Ciencias Biomédicas de la Universidad.

"Estas células madre pueden ser inyectados en la sangre donde se mueven alrededor del cuerpo y se convierten en el hígado o el cerebro o en la médula o de otras células y comienzan a producir la enzima que falta. Migrar automáticamente a las áreas de daño en el individuo afectado.

"Hasta ahora, en nuestros estudios de laboratorio que mide las mejoras en el funcionamiento del cerebro, pero todavía tenemos que completar el análisis para determinar si hay mejoras en otros órganos."

Matilda es supervisado por el Dr. Sharon Byers, afiliado profesor titular en la Facultad de Biología Molecular y Ciencias Biomédicas y Jefe de Biología en Matrix SA Patología, con base en el Hospital de las mujeres y los niños.

"Hay dos tratamientos actuales para el lanzador - trasplantes de médula de terapia de reemplazo enzimático o hueso caros que requieren un donante perfectamente sincronizados," dice el Dr. Byers. "Y mientras ellos traen una cierta mejora, ninguno de estos tratamientos se evitan daños en el cerebro y los huesos, porque no hay suficiente enzima alcanza uno de estos tejidos.

"Estas células madre, modificados para que produzcan grandes cantidades de la enzima que las personas con falta de síndrome de Hurler, ofrecen una gran esperanza para una nueva terapia potencial. Si podemos ayudar a revertir los síntomas de la enfermedad, pudimos ver estos niños son capaces de realizar tareas normales, dándoles una mejor calidad de vida y aumentar la esperanza de vida ".

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