Los bioquímicos Reducir drepanocitosis, la progresión de la enfermedad de células falciformes en ratones

Mayo 1, 2016 Admin Salud 0 9
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En la actualidad, la hidroxiurea es la única droga la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó que disminuye el número de crisis dolorosas y episodios de síndrome torácico agudo.

Un equipo de investigación internacional liderado por los bioquímicos de la Universidad de Texas Health Science Center en Houston (UTHealth) ha reducido la formación de células falciformes de las células rojas de la sangre en un modelo de ratón de la enfermedad. Los resultados del estudio se publican en el Journal of Clinical Investigation.




Los científicos hicieron esto mediante la manipulación de una pequeña molécula llamada esfingosina-1-fosfato (S1P), que informe se encuentra en niveles elevados en las personas con enfermedad de células falciformes.

"Nuestra investigación podría conducir a las oportunidades terapéuticas", dijo Yang Xia, MD, Ph.D., autor principal del estudio y profesor en el Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la Facultad de Medicina de UTHealth. "Hemos validado los resultados en las células sanguíneas aisladas de pacientes con enfermedad de células falciformes."

La formación de células falciformes de los glóbulos rojos es el sello distintivo de esta enfermedad. Normalmente rosquilla en forma, las células enfermas en lugar parecen creciente. Esto puede llevar a la anemia, dolor de pecho, problemas pulmonares y derrame cerebral.

Laboratorio Xia proyectó unos 7.000 metabolitos de las diferencias funcionales entre la enfermedad de células falciformes y ratones controles. Encontraron que los hoz enfermedad aumenta significativamente celular S1P y S1P es generada por la esfingosina quinasa 1 (SphK1).

Ellos son directamente proporcionales, es decir, más SphK1, más S1P, y viceversa, dijo Xia.

Cuando SphK1 se inhibió en un modelo de ratón de la enfermedad de células falciformes, las células rojas de la sangre vivido más tiempo y tienen menos formación de células falciformes. Cuando los científicos trataron las muestras de sangre tomadas de pacientes con enfermedad de células falciformes con inhibidores SphK1, los investigadores encontraron una reducción significativa en el número de la anemia de células.

Extienda la vida útil de las células es particularmente importante debido a que las células enfermas sólo duran de 10 a 20 días en comparación con 120 días para las células sanas en los seres humanos. La reducción de la formación de células falciformes también es importante porque las células falciformes son más propensos a dañar cuando pasa a través de los capilares estrechos. Esto puede causar anemia y otras complicaciones peligrosas.

"Este trabajo podría conducir a nuevos tratamientos para la enfermedad de células falciformes", dijo Harinder Juneja, MD, coautor del estudio y director de hematología de la Facultad de Medicina y UTHealth Memorial Hermann-Texas Medical Center.

"El estudio identificó una molécula bioactiva involucrado en la forma de hoz de los lípidos y la progresión de la enfermedad. El estudio proporciona una mejor comprensión de la patogénesis de la enfermedad y revela una nueva diana terapéutica", dijo Juneja.

Vara Kellems, Ph.D., co-autor del estudio y director del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la Facultad de Medicina de UTHealth, añadió: "Esta investigación proporciona una idea de cómo funcionan las células rojas de la sangre, revelando que la elevación de S1P SphK1 mediada contribuye formación de células falciformes y promueve la progresión de la enfermedad y pone de relieve el potencial de oportunidades terapéuticas para la enfermedad de células falciformes. "

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