Los médicos utilizan terapia de células madre para la enfermedad de la piel genético

Marcha 19, 2016 Admin Salud 0 1
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Universidad del hospital, los niños a los médicos de Fairview Minnesota han realizado la primera médula ósea y trasplante de sangre de cordón para tratar la epidermolisis bullosa distrófica recesiva (RDEB).

Los niños con RDEB carecen de una proteína que ancla la piel para el cuerpo, resultando en frágil piel que se sacude con poco movimiento o fricción. Sufren heridas dolorosas y deben ser vendado en todo momento para proteger la piel de daño adicional y la infección. El niño de 18 meses de edad que fue trasplantado tiene la forma más grave de RDEB, que también hace que la piel se desprenden dentro del cuerpo, lo que afecta la boca, esófago y tracto gastrointestinal. EB es genética y las formas graves son siempre fatal. Los que viven para ser adultos jóvenes consiguen una forma agresiva de cáncer de piel llamada carcinoma de células escamosas.

Con la ayuda de un modelo de ratón de EB y en colaboración con los investigadores de la Universidad de Columbia, Universidad de Minnesota investigadores han sido capaces de corregir la enfermedad en ratones con médula ósea. Ellos probaron varios tipos de células madre adultas para determinar lo que daría lugar al desarrollo de colágeno tipo VII - las personas con falta de RDEB proteína. Un tipo de células inmaduras de la médula ósea se encontró que era el mejor en la producción de fibrillas de anclaje que unen la piel al cuerpo.




Se trata de los primeros médicos de tiempo se han acercado a EB desde una perspectiva sistémica, mediante el trasplante como un medio para liberar el cuerpo de sistema sanguíneo defectuoso y reemplazarlo con un sistema arterial saludable que produce colágeno tipo VII.

"Nuestro objetivo es determinar la utilidad de las células madre, tanto de la sangre del cordón umbilical o de adultos tejidos como la médula ósea, en el tratamiento de enfermedades humanas", dijo John E. Wagner, MD, profesor de Pediatría y Director División de Hematología, Oncología y Trasplante de Sangre y Médula Ósea y director de células madre Instituto de investigación clínica de la Universidad de Minnesota. "Hay cientos de miles de niños y adultos en espera de nuevos descubrimientos en el campo de la investigación con células madre, y el tiempo nunca es suficiente en dos años, el equipo fue capaz de mover este proyecto adelante muy rápido -. De las pruebas en modelos animales para tratar a los pacientes. El tiempo dirá si este tratamiento arriesgado funcionará tan efectivamente en los seres humanos. Pero RDEB es, enfermedad que amenaza la vida terriblemente debilitante con no existe una terapia curativa. "

El muchacho recibió tanto la sangre del cordón umbilical y la médula ósea de un hermano perfectamente sincronizados. Si los resultados imitan el modelo animal, los médicos proporcionan el sistema de la sangre saludable ayudará en la capacidad de la piel para producir colágeno tipo VII necesario para anclar las células de la piel y mucosa del tracto gastrointestinal para el cuerpo. Los médicos que se espera a principios de 2008 - alrededor de 100 días después del trasplante - serán capaces de juzgar si este tratamiento ha ayudado.

"Esto representa un verdadero cambio de mentalidad dentro de la dermatología comunidad. La posibilidad de que este enfoque nos impulsa a explorar más en general la forma en que algunas enfermedades de la piel suelen ser tratados", dijo María Hordinsky, MD, jefe del Departamento de Dermatología de la Universidad de Minnesota y miembro del equipo de apoyo.

El trasplante se realizó como parte de un ensayo clínico financiado por donaciones hechas a la Universidad de Minnesota Fondo EB y el Fondo de Investigación del Cáncer Infantil de Minneapolis.

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