Médicos de Duke ahora pueden curar a más niños que nacen con una enfermedad inmune Fatal

Mayo 24, 2016 Admin Salud 0 7
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DURHAM, NC-Después de 16 años de perfeccionar un tratamiento experimental, los médicos en el informe de la Universidad de Duke que puede salvar a la mayoría de los niños que nacen con una enfermedad inmune rara y dándoles la médula ósea fatal de una familia dentro de los primeros 3 meses media vida.

Todos menos uno de los 22 niños que recibieron un trasplante en este período ha sobrevivido, según los resultados de un estudio publicado en la edición del 17 de febrero de la New England Journal of Medicine.

Sin un trasplante temprano, los niños con inmunodeficiencia combinada severa (SCID) están destinados a morir dentro de un año, superó las infecciones que atacan sus cuerpos, porque no tienen el sistema inmunológico, dijo la doctora Rebecca Buckley, jefe de la división de Duque de alergia e inmunología pediátrica.




Darles un trasplante de médula ósea poco después del nacimiento les permite construir un sistema inmunológico saludable antes de las infecciones oportunistas pueden afianzarse y poner en peligro el éxito del trasplante. El tratamiento temprano también reduce el costo de la atención de cientos de miles de dólares. Un trasplante en el primer mes puede costar menos de $ 30.000, a la espera hasta que el niño está gravemente enfermo puede aumentar el precio en millones y puede fallar, dijo Buckley.

En conjunto, el enfoque de Buckley ha erradicado la necesidad de quimioterapia tóxica, ambientes estériles y estancias hospitalarias largas que una vez caracterizó a la prueba de los niños con la enfermedad "niño burbuja", el término dado a David Vetter, un joven paciente de Texas que ha vivido durante 12 años en una burbuja de plástico libre de gérmenes y murió en 1984. Los niños pueden ser tratados en forma ambulatoria sin hospitalización.

"Esta enfermedad fatal una vez que debe ser visto como una urgencia pediátrica que requiere tratamiento diagnóstico y rápido porque ahora hay una terapia probada que puede salvar la vida de un niño", dijo Buckley en una entrevista.

El programa Buckley dio la tasa de éxito más altas reportadas en el mundo y parece proporcionar una atención integral a los muchos niños y una cura parcial para otros - dependiendo principalmente de la mutación genética del paciente y la compatibilidad genética del donante al paciente . De todos los 89 niños tratados, incluidos los diagnosticados bien después de los primeros meses de vida, 72 están vivos y corre bien, algunos de ellos por más de 16 años después de su trasplante, según el informe.

Su supervivencia se debe en gran parte al nuevo enfoque de los Buckley trasplantes de médula ósea de administración. Para limpiar el donante de médula de sus células T, Buckley disminuyó la complicación potencialmente fatal llamada enfermedad de injerto contra huésped, en el que el donante de médula se encuentra a atacar a su nuevo huésped. Sin las células T, el donante de médula no reconoce su entorno y los extranjeros que se adapta más fácilmente a su nuevo hogar.

Las ventajas de este enfoque son muchos, dijo Buckley. En primer lugar, el niño está a salvo las drogas tóxicas "anti-rechazo" que se presten normalmente para suprimir los donantes de células T.

En segundo lugar, y más importante, el agotamiento de las células T se abre la puerta a decenas de otros niños para salvarse cada año, lo que significa que una coincidencia genética completa ya no es necesario para el éxito del trasplante es. Un donante medio emparejados hará.

"Hasta 1982, SCID era invariablemente fatal a menos que el paciente tenía un hermano o hermana que fue una coincidencia genética exacta para el paciente", dijo Buckley. "Lo que ahora sabemos es que, aunque se prefiere un hermano perfectamente sincronizados, pero no es un requisito. Mientras eliminamos las células T de la médula de los padres, su médula ósea en un medio que no coinciden atacar órganos vitales del paciente."

Los donantes llamados "-media emparejado", ya que cada padre contribuye con la mitad de su material genético para el lactante, este tipo de trasplante se ha convertido en el estándar para el tratamiento de los niños con SCID que no tienen un hermano compatible, dijo Buckley. Setenta y siete de los 89 niños en el estudio de Buckley recibieron médula ósea de los padres, y 60 de ellos han sobrevivido.

El éxito del tratamiento depende de varios factores, incluyendo la mutación particular que causó SCID. Los investigadores han identificado cinco defectos genéticos que pueden causar SCID, todo lo cual lleva a una falta de T o función de células inmunes B, que es esencial para la protección contra la infección.

Pero el defecto que hace que los pacientes vulnerables a infecciones es también de algún beneficio durante el tratamiento, dijo Buckley. Debido a que no tienen células T, los pacientes SCID no requieren quimioterapia para destruir ellos, como es el caso de los pacientes que sufren de cáncer.

"Los pacientes con SCID no tienen un sistema inmune para rechazar el trasplante. Nuestro enfoque evita agentes quimioterapéuticos tóxicos y todas sus complicaciones", dijo Buckley.

Buckley ayuda a la recuperación de sus pacientes mediante el fortalecimiento de ellos con cerca de 20 veces la cantidad de células madre de la médula ósea de los otros centros de oferta, una técnica que acelera su capacidad para "crecer" su sistema inmunológico de las células del donante.

Lo que ha quedado a la zaga del tratamiento, Buckley dice, es el diagnóstico rápido y temprano necesario para la detección de niños con SCID antes de ser superado por infecciones simples.

Incluso ahora, el diagnóstico precoz de la SCID es raro porque los médicos no realizan rutinariamente una prueba en los recién nacidos a contar un tipo de glóbulos blancos llamados linfocitos. Tal prueba podría detectar niños con SCID, así como aquellos con otras deficiencias inmunes graves, que no serían evidentes hasta que el niño desarrolló una infección. Aunque es raro - el defecto se estima que ocurre una vez cada 500.000 nacimientos - el costo para salvar a un niño no sería más de $ 41 por niño, dijo Buckley.

"Un simple análisis de sangre puede permitir el procesamiento, y muy probablemente la cura, SCID en un niño de no más de $ 30,000", dijo Buckley. "Si se encuentra más adelante, un tratamiento menos eficaz puede ejecutar en los millones, y que puede ser demasiado tarde para salvar al niño."

En el futuro, Buckley dijo que espera que la terapia génica puede ser completado para restaurar la función de las células B, un componente del sistema inmune no se corrige por trasplante de médula ósea en algunos niños SCID.

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