Medicamentos post-trasplante también pueden ayudar a los pacientes con enfermedad renal genética común

Junio 3, 2016 Admin Salud 0 10
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El fármaco inmunosupresor sirolimus mejora significativamente la salud de los riñones de pacientes con poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD), según un estudio que aparece en un próximo número de la Revista de la Sociedad Americana de Nefrología (JASN). Los resultados sugieren que este agente puede ser una opción prometedora para el tratamiento de pacientes con PQRAD - la enfermedad genética más común de los riñones y una causa principal de insuficiencia renal.

PQRAD causa quistes crezcan dentro del riñón, que afecta a cerca de 600.000 estadounidenses y más de 10 millones de personas en todo el mundo. Sin un tratamiento eficaz, la enfermedad a menudo conduce a agrandamiento de los riñones e insuficiencia renal en el final.

La investigación revela que ciertas señales dentro de las células pueden contribuir al crecimiento de los quistes en los pacientes con PQRAD. Estas señales son parte de lo que se conoce como la vía de mTOR (mTOR) que controla el crecimiento y la división celular. Giuseppe Remuzzi, MD, FRCP (Instituto Mario Negri para la Investigación Farmacológica, Bergamo, Italia) y sus colegas han examinado, en un pequeño estudio piloto, si desea bloquear esta vía con el sirolimus inhibidor de mTOR (originalmente llamado rapamicina) podría ser una estrategia un tratamiento eficaz contra la PQRAD. (Sirolimus también actúa como un inmunosupresor y se utiliza actualmente para prevenir el rechazo de trasplantes de riñón). Su ensayo clínico, denominado tratamiento sirolimus en pacientes con enfermedad renal poliquística autosómica dominante: eficacia y seguridad renal (SIREN), examinó cómo seis meses de tratamiento con sirolimus o terapia convencional afectados diferentes medidas del volumen renal en 21 pacientes con PQRAD que tenían función renal normal o ligeramente reducida.




Seis de los 21 pacientes abandonaron el estudio antes de tiempo por varias razones. Los datos de los pacientes restantes demostrado que sirolimus tiene un efecto beneficioso sobre los riñones. Terapia Sirolimus detuvo el crecimiento de quistes renales y aumentó el volumen de las estructuras renales esenciales sanos, con una tendencia general a frenar el aumento de fallo total. Los investigadores sospechan que el sirolimus puede permitir que el tejido del riñón sano se expanda, elevando los efectos de compresión de los quistes de los alrededores.

Ninguno de los pacientes de este estudio desarrollado efectos secundarios severos debido a la recepción de sirolimus. "Este es el primer estudio clínico aleatorio con inhibidor de mTOR en pacientes con PQRAD cuyos resultados se han convertido en disponible, y los resultados constituyen la justificación de realizar más estudios clínicos destinados a evaluar si el tratamiento con sirolimus crónica puede mejorar los resultados clínicos de los pacientes en la PQRAD el largo plazo ", dijo el Dr. Remuzzi.

Estudio co-autores incluyen Norberto Perico, MD, Luca Antiga, PhD, Ana Caroli, Nadia Rubis, Olimpia Diadei, Giulia Gherardi, Silvia Prandini, Andrea Panozo, MD, Rodolfo Flores Bravo, MD, Sergio Carminati, Felipe Rodríguez de León, MD Flavio Gaspari, Mónica Cortinovis, Nicola Motterlini, Bogdan Ene-Iordache (Instituto Mario Negri para la Investigación Farmacológica, Bergamo, Italia); Piero Ruggenenti, MD (Instituto Mario Negri para la Investigación Farmacológica y el Hospital de Bérgamo Hospital); Giorgio Fasolini, MD, Mariateresa Cafaro, MD, Patrizia Ondei, MD (Hospital Hospital de Bérgamo); y Andrea Remuzzi (Instituto Mario Negri para la Investigación Farmacológica y la Universidad de Bergamo).

Al revisar los resultados del estudio del Dr. Remuzzi en un editorial acompañante, Robert Schrier, MD (Universidad de Colorado Denver) declaró que dan esperanza para el tratamiento de pacientes con PQRAD. Señaló, sin embargo, que seis meses de sirolimus tratamiento se asoció con las pruebas de función hepática levemente anormales, así como el aumento del colesterol, disminución de los glóbulos rojos, y el aumento de la excreción de proteínas en la orina. "Esto es potencialmente molestos con respecto al posible tratamiento de por vida para PQRAD", escribió. "Por lo tanto, los resultados de los estudios de seguimiento más grande y más largo en pacientes con inhibidores de mTOR PQRAD serán muy importantes."

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