Mighty Mouse son menos sensibles a los efectos del gen de la distrofia muscular

Mayo 31, 2016 Admin Salud 0 4
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Los científicos de la Universidad Johns Hopkins, que descubrieron por primera vez que la anulación de una determinada resultados de genes del músculo en "poderoso ratones" ahora informan que también suaviza los efectos de una mutación genética que causa la distrofia muscular.

Los resultados, prevista para la edición de diciembre de la revista Annals of Neurology y en línea, conseguir apoyo para la idea de que el bloqueo de la actividad de este gen, conocido como la miostatina, puede uno ser humano día ayudan a tratar con enfermedades musculares degenerativas.

Trabajando con ratones que portan la mutación genética que causa la distrofia muscular de Duchenne en los seres humanos, los científicos descubrieron que los ratones que carecen del gen de la miostatina tenían menos daño físico a sus músculos y eran más fuertes que otros ratones con mutación Duchenne.




"" Picado "el gen de la miostatina no es posible tratar a los pacientes, pero bloqueando la proteína miostatina podría ser", dice el investigador principal Se-Jin Lee, MD, Ph.D., profesor de biología molecular y genética en la Escuela de Medicina Johns Hopkins. "Sin embargo, la miostatina aún no se ha estudiado en personas para ver si tiene el mismo papel en los músculos como en ratones."

Los investigadores advierten que mientras hace el crecimiento muscular miostatina límite en las personas, el bloque no se cura la distrofia muscular o cualquier otra condición degenerativa muscular, ya que la causa de la enfermedad no se modificaría.

"Sin embargo, el aumento de la masa muscular y la fuerza mediante el bloqueo de la miostatina posiblemente podría retrasar la progresión o mejorar la calidad de vida", dice el autor principal Kathryn Wagner, MD, Ph.D., profesor asistente de neurología en Hopkins.

El equipo de Hopkins criaron ratones sin el gen de la miostatina en ratones portadores de la mutación genética que causa la distrofia muscular de Duchenne en los seres humanos. Ratones con distrofia muscular que carecen por completo de la miostatina eran más musculosos y fuertes que los de la miostatina en 3, 6 y 9 meses de edad, informaron los investigadores. Tal vez lo más importante, su tejido muscular que parecía ser más saludable.

La distrofia muscular de Duchenne es la distrofia muscular más frecuente y la enfermedad hereditaria letal más común de la infancia, que afecta a 1 de cada 3.500 nacidos vivos varones. (La mutación genética que causa se encuentra en el cromosoma X, por lo que está "cubierta" en las niñas, que tienen dos cromosomas X) Hay un buen tratamiento en este momento, y pocos pacientes sobreviven hasta la edad adulta.

Al principio de la enfermedad en los seres humanos, la capacidad regenerativa de las células madre en el músculo, conocidas como células satélite, mantenerse al día con el daño, pero al final los factores perjudiciales ganar. El resultado es no sólo la pérdida de músculo, pero también su sustitución por tejido no muscular, esencialmente tejido y grasa cicatriz.

Este proceso de curación, llamada fibrosis, también se observa en los ratones con la mutación que causa Duchenne muscular. El equipo de Hopkins informa de que la pérdida de función de la miostatina redujo significativamente la cantidad de fibrosis, lo que sugiere que el proceso de regeneración del músculo ha sido mejorada.

Los científicos esperan desentrañar el mecanismo Hopkins regeneración muscular en ratones con y sin miostatina, revelando quizá aún mejores metas para mejorar el proceso. También planean utilizar la manipulación genética especial para desactivar el gen de la miostatina en ratones adultos, en lugar de en el momento de la concepción, para ver si la pérdida de la miostatina más tarde en el curso de la distrofia muscular también es útil.

Los autores del estudio son Wagner, Lee, Alexandra McPherron y Nicole Winik, todos de la Escuela de Medicina de la Universidad John Hopkins. El financiamiento fue proporcionado por los Institutos Nacionales de Salud, el Proyecto de Padres de Duchenne, y la Asociación de la Distrofia Muscular.

La miostatina fue licenciado por la Universidad Johns Hopkins para MetaMorphix, Inc., y otorgar una segunda licencia de Wyeth Pharmaceuticals, Inc. Lee y McPherron tienen derecho a una participación en regalías recibidas por la venta de la Universidad de la venta de este factor. Lee, McPherron y la Universidad poseen MetaMorphix de valores, que está sujeto a ciertas restricciones según normativa de la Universidad. Lee es un consultor pagado a MetaMorphix. Los términos de estos acuerdos son administrados por la Universidad de acuerdo con su conflicto de intereses políticas.

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Sitios web relacionados:

http://www3.interscience.wiley.com/cgi-bin/abstract/99519627/START

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