Nueva búsqueda puede llevar a, la terapia génica más eficaces más seguro

Marcha 31, 2016 Admin Salud 0 3
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El potencial de la terapia génica ha sido obstaculizado por los riesgos asociados con el uso de virus como vectores para suministrar genes sanos, pero un nuevo estudio de la Universidad de Georgia ayuda a llevar los científicos más cerca de un método de entrega de genes segura y eficiente que no implique virus.

Profesor asistente de química Yan Geng y sus colegas en UGA Franklin Colegio de Artes y Ciencias de haber creado un nuevo vector gen sintético que empaqueta el ADN en nanoestructuras bien definidas que le permiten entregar eficientemente genes sin desencadenar la respuesta inmune. El estudio, desarrollado por primera vez por el estudiante de doctorado Jennifer Haley, aparece en la edición de junio de la revista Molecular BioSystems y también puede tener implicaciones para el tratamiento del cáncer y el desarrollo de vacunas.

"Hemos desarrollado un enfoque muy versátil para la creación de vectores de transferencia de genes sintéticos", dijo Geng, un erudito Georgia Cancer Coalition Distinguido e investigador en el Centro de Cáncer de la Universidad de Georgia. "Nuestro enfoque es relativamente simple - usando reacciones químicas simples para crear una nueva clase de moléculas que envoltura de embalaje genes solo -. Tiene el potencial de ser muy útil en el mundo real, las aplicaciones clínicas"




La terapia génica consiste en la sustitución, enfermedad de los genes anormales con genes normales. Para ello, se utilizan a menudo virus modificados genéticamente. Los virus hacen un trabajo notable de la inserción de nuevos genes en los ejércitos, dijo Geng, pero son inherentemente peligroso. Así, mientras que el uso de virus como vectores para la transferencia génica ha sido eficaz, sino que también ha dado lugar a complicaciones inesperadas y trágica, algunas de las cuales fueron mortales.

Vectores sintéticos, que utilizan moléculas sintéticas para empaquetar genes, son generalmente más seguros que los vectores virales, dijo Geng. La desventaja es que no son tan eficientes. Durante millones de años, los virus han evolucionado hasta convertirse en un pequeño tamaño, una rica variedad de formas - esférica, disco-como, y filamentos a veces largos y sofisticados mecanismos para facilitar la entrada fácil de su ADN en las células.

"En la naturaleza, los virus son simplemente auto-ensamblado a partir de sus proteínas de la cubierta y el genoma", dijo Geng. "Tenemos que aprender de la naturaleza y el diseño de un sistema de suministro de genes eficiente, pero más seguro para uso médico."

Largas hebras sintéticamente de embalaje de ADN en pequeñas estructuras compactas, ha sido durante mucho tiempo un reto, pero el equipo de Geng ha desarrollado un método único de combinatoria auto-montaje que permite a los científicos para controlar con precisión el tamaño y la forma del portador. El equipo Geng sintetiza péptidos pequeños - que son cadenas cortas de aminoácidos - que se unen a los genes y emular las proteínas naturales para minimizar las posibles reacciones inmunes.

Los investigadores entonces atacan a los pequeños péptidos en un polímero biocompatible andamio para crear un efecto de la agrupación. Los péptidos de agrupación de la molécula se combinarán automáticamente reunirse con el ADN, mientras que el polímero rodea el conjunto, creando una capa protectora. Los investigadores encontraron que el proceso de montaje es extremadamente sensible a la agrupación disponible de péptidos de unión de genes. Para cambiar la forma y tamaño de los vectores, los investigadores simplemente cambian el montaje densidad de los péptidos en el esqueleto de polímero, lo que resulta en formas que varían de a largos filamentos en forma de rosquilla esférica.

"Estos vectores de genes también pueden conjugarse además con moléculas de abordaje, lo que permitirá que entreguemos los genes correctos en el lugar correcto en nuestro cuerpo", dijo Geng.

Con el vector síntesis completa, los científicos planean ahora evaluar la eficacia de la integración de los genes en las células cancerosas. Geng dijo que su objetivo final es utilizar los genes supresores de tumores para tratar el cáncer. Otra posibilidad es utilizar los vectores para introducir genes sintéticos que estimulan el sistema inmune.

"Nuestra investigación está todavía en una etapa temprana", dijo Geng, "pero hemos desarrollado un muy prometedor."

La investigación fue financiada por la Fundación de Investigación de la Universidad de Georgia y Georgia Cancer Coalition.

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