Nueva distrofia muscular enfoque terapéutico desarrollado utilizando células madre humanas

Abril 21, 2016 Admin Salud 0 9
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La investigación, publicada el 4 de mayo en Cell Stem Cell, describe la estrategia para el desarrollo de una población de células de división rápida de las células esqueléticas miogénicos progenitoras (células que forman el músculo) derivadas de células pluripotentes inducidas (iPS). células iPS tienen el potencial de las células madre embrionarias (ES), pero se derivan mediante la reprogramación de células de la piel. Pueden ser específicos para cada paciente, lo que los hace difíciles de ser rechazado, y no involucrar a la destrucción de embriones.

Esta es la primera vez que las células madre humanas han demostrado ser eficaces en el tratamiento de la distrofia muscular.




Según U de M investigadores - que también eran los primeros en utilizar las células madre de ratones para curar la distrofia muscular - se produjo un retraso significativo en la traducción de los estudios con células madre del ratón en estudios terapéuticamente relevantes que involucran células madre humanas. Este retraso ha limitado drásticamente el desarrollo de terapias celulares o los ensayos clínicos de pacientes humanos.

Las últimas investigaciones de la U de M proporciona la prueba de principio para el tratamiento de la distrofia muscular con células iPS humanas, sentando las bases para futuros ensayos clínicos.

"Uno de los mayores obstáculos para el desarrollo de terapias celulares para enfermedades neuromusculares como la distrofia muscular ha sido la obtención de células progenitoras de músculo suficiente para producir una respuesta terapéuticamente eficaz", dijo el investigador principal Rita Perlingeiro, Ph.D., profesor asociado de medicina en la división de la Escuela de Medicina de Cardiología. "Hasta ahora, las células madre derivadas de células madre de músculo esquelético engraftable humanas pluripotentes no ha sido posible. Nuestros resultados muestran que esto es posible, y sienta las bases para el desarrollo de un enfoque terapéutico clínicamente significativo."

Después del trasplante en ratones con distrofia muscular, las células progenitoras miogénicas esqueléticas proporcionados tanto la regeneración del músculo humano amplio, a largo plazo que se tradujo en una mejor función muscular.

Para lograr sus resultados, U de investigadores M modificado genéticamente dos líneas de bien caracterizados células iPS humanas y una línea celular humana ES PAX7 genes existentes. Esto les permitió ajustar los niveles de la proteína Pax7, que es esencial para la regeneración del tejido muscular después de un daño. Los investigadores encontraron que esta regulación podría causar que las células ES naпve e IPS de diferenciarse en células que forman el músculo.

Hasta este punto, los investigadores han tenido problemas para hacer que el músculo de manera eficiente a partir de células madre embrionarias y las iPS. PAX7 - inducida por el momento justo - ayudó a determinar el destino de ES humanos y células iPS, lo que provocó que se conviertan en células progenitoras de músculo humano.

Una vez que el equipo del Dr. Perlingeiro fue capaz de identificar el tiempo óptimo de diferenciación, las células se adapta bien a la regeneración necesaria para tratar enfermedades tales como la distrofia muscular. De hecho, progenitores musculares Pax7 inducidas eran mucho más eficaces que los mioblastos humanos para mejorar la función muscular. Los mioblastos, que son cultivos celulares derivados de las biopsias musculares adultas, habían sido previamente probado en ensayos clínicos para la distrofia muscular, pero mioblastos no persistió después del trasplante.

"Al ver el mantenimiento a largo plazo de estas células sin mayores efectos secundarios adversos es emocionante", dijo Perlingeiro. "Nuestra investigación muestra que estas células madre diferenciadas han verdadero poder de permanencia en la lucha contra la distrofia muscular."

De acuerdo con John Wagner, MD, director científico de la investigación clínica en Stem Cell Institute y la Universidad de la Sangre y Médula Ósea experto, "Esta investigación es un avance extraordinario. Dr. Perlingeiro y sus colaboradores han pasado uno de los obstáculos más importantes a la raíz Mover las terapias con células en el tratamiento de niños con devastadora y peligrosa para la vida de las distrofias musculares ".

Los U de M investigadores dicen que los métodos alternativos de Pax7 inducción deben ser estudiados antes de este estudio se puede transformar en un ensayo clínico en humanos. Su método de entrega de la Pax7 proteína implicada la modificación genética de las células con virus y porque los virus a veces causan mutaciones, el riesgo adicional de un ensayo clínico. Pero la U de M investigadores están comprometidos con el desarrollo de un protocolo clínico seguro y eficaz, y están probando activamente métodos alternativos para proporcionar Pax7.

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