Nueva terapia génica se muestra prometedor como tratamiento de la hemofilia

Abril 23, 2016 Admin Salud 0 11
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Investigadores de la Escuela de Medicina de UNC y el Colegio Médico de Wisconsin descubrieron que un nuevo tipo de terapia génica ha dado lugar a una hemorragia drástica caída en los perros con hemofilia A natural, una hemorragia grave y costoso que afecta a cerca de 50.000 personas en los Estados Unidos y millones más en todo el mundo.

Antes gen tratamiento, los animales han experimentado unos cinco episodios hemorrágicos graves por año. Después de recibir nueva terapia génica, sin embargo, experimentaron sustancialmente menos episodios de sangrado en tres años, según ha informado en la revista Nature Communications.

"La promesa y la esperanza de la terapia génica es que las personas con hemofilia han recibido una sola terapia de inyección y por lo tanto serían expresar la proteína que falta desde hace mucho tiempo, ideal para años o incluso toda su vida" dijo Tim Nichols, director del Laboratorio de Investigación de la Sangre Francis Owen en la UNC y co-autor del trabajo. La esperanza es que tras el éxito de la terapia génica, las personas con hemofilia experimentarían muchos menos episodios de sangrado debido a que su sangre se coagule mejor.




Las personas con hemofilia A coagulación que falta del factor VIII en el plasma de su sangre - el líquido en el que, blancos, plaquetas y glóbulos rojos están suspendidos.

"Los eventos de sangrado en la hemofilia son graves, y sin tiempo factor de sustitución VIII, la enfermedad puede ser incapacitante o fatal", dijo Nichols, profesor de medicina y patología. "La naturaleza de sangrado aleatorio y espontáneo es un reto importante para las personas con hemofilia y sus familias."

En los países subdesarrollados, las personas con hemofilia y muchas personas no mueren de hemorragia suele diagnosticarse en la adolescencia tardía o 20 años. En los países desarrollados, los pacientes generalmente viven una vida bastante normal, siempre que reciban inyecciones de terapia de prevención de la proteína recombinante de un par de veces a la semana. La enfermedad requiere que la administración a lo largo de la vida, que no carece de riesgos para la salud. El costo anual de los medicamentos por sí solo es de aproximadamente $ 200.000 al año.

Sin embargo, alrededor del 35 por ciento de las personas con hemofilia A desarrollar una respuesta de anticuerpos que bloquean la terapia del factor VIII. Requieren la constante aportación de varios factores proteicos y se enfrentan a una mayor tasa de mortalidad. Además, el costo del tratamiento puede aumentar fácilmente a $ 2 millones o más por año por paciente.

Nichols y David Wilcox en el Colegio Médico de Wisconsin encontraron una forma de evitar posible respuesta de anticuerpos en perros con hemofilia A. naturales

Usando una máquina de plasmaféresis y una técnica de enriquecimiento de la sangre, el equipo de investigación aisló células específicas precursoras de las plaquetas a partir de tres perros que tienen hemofilia A. Posteriormente, el equipo construyó las células precursoras de las plaquetas para incorporar un vector de terapia génica que expresa un factor VIII . Los investigadores sometieron a los precursores de las plaquetas de ingeniería de nuevo en perros. A medida que las células proliferan y producen nuevas plaquetas, se encontraron más y más para expresar factor VIII.

Entonces, la naturaleza ha tomado el relevo. Las plaquetas naturalmente descargar su contenido en sitios de lesión vascular y hemorragia. En este experimento, los contenidos incluidos factor VIII.

En los 2 1/2 años ya que los perros han recibido la terapia génica, los investigadores encontraron que el factor VIII todavía se expresó en las plaquetas que han estado fluyendo en torno al sistema vascular de los tres perros. Todos los tres expertos mucho menos sangrado. En los perros que expresa el factor VIII en las plaquetas, sangrado se limitó a sólo un evento grave cada año durante tres años. Y estos eventos hemorrágicos son fáciles de tratar con las terapias estándar actuales.

"Este ha sido un gran éxito", dijo Nichols. "Ahora queremos explorar la posibilidad de avanzar en los ensayos clínicos para las personas con hemofilia A, similar a lo que Pablo Monahan y Jude Samulski en la UNC están haciendo por las personas con hemofilia B, que es una deficiencia del factor IX."

Si se aprueba, la terapia de plaquetas dirigida probablemente se limitaría a los pacientes que desarrollan anticuerpos que ahoga el factor VIII terapia a través de inyecciones normales. Pero a medida que la terapia génica es refinado, podría convertirse en una opción viable para las personas con trastornos de la sangre que no tienen anticuerpos inhibidores.

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