Nuevo enfoque se muestra prometedor para la fibrosis quística

Marcha 22, 2016 Admin Salud 0 4
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Un fármaco experimental dirigido de una proteína defectuosa que causa la fibrosis quística se ha demostrado para mejorar la función pulmonar en un pequeño estudio de pacientes con FQ, según los hallazgos publicado el 18 de noviembre de 2010 del New England Journal of Medicine. La droga experimental, VX-770, apareció para mejorar la función de lo que se conoce como CFTR - la proteína defectuosa responsable de CF. Y "uno de los primeros compuestos se están desarrollando para CF que se dirige específicamente a la causa de la fibrosis quística.

Los pacientes que tomaron VX-770 durante 28 días mostraron mejoras en varios indicadores clave de la fibrosis quística, incluyendo la función pulmonar, medidas diferenciales potenciales nasales y los niveles de cloruro en el sudor. Cloruro en el sudor excesivo es un indicador clínico clave de CF. La prueba del sudor es el examen de diagnóstico tradicional para CF.

"Los pacientes con CF tienen una proteína defectuosa en los canales de cloruro en las células pulmonares que, en efecto, provoca una puerta cerrada demasiado apretado, en última instancia, conduce a infecciones graves en los pulmones", dijo Steven M. Rowe, MD, MSPH, profesor asistente de medicina en la Universidad de Alabama en Birmingham y principal investigador en el sitio de la UAB, uno de los 16 sitios de estudio a nivel nacional para esta prueba VX-770. "Los datos sugieren que el fármaco parece mejorar la función de la proteína, de modo que la puerta se abre y se cierra más correctamente". UAB fue también el centro de coordinación central para el potencial de las pruebas de diferencia nasal, una importante medir los resultados en el proceso.




VX-770 fue desarrollado por Vertex Pharmaceuticals, en colaboración con la Fundación de Fibrosis Quística, utilizando tecnología de punta de detección llamado de alto rendimiento, una técnica avanzada para el descubrimiento de fármacos. Gregory Centro de Investigación Fleming James fibrosis quística de la UAB fue el primer sitio de la nación clínicamente administrar VX-770 para la FQ pacientes en el estudio realizado en mayo de 2007.

Los investigadores estudiaron a 39 pacientes con FQ en el estudio que tenían una mutación específica en el gen conocido por causar CF. El objetivo primario del estudio fue demostrar la seguridad y tolerabilidad de VX-770. Todos los pacientes del estudio han completado el uso del fármaco en estudio, y los eventos adversos fueron similares a placebo.

"Hace casi una década, la Fundación de FQ reconoció la necesidad de desarrollar nuevas terapias que abordan la causa de la FQ y no sólo los síntomas de la enfermedad. Nos sentimos alentados por los datos de este estudio de fase 2 y ver el proceso como un hito en la nuestros esfuerzos para descubrir y desarrollar nuevas opciones de tratamiento para esta enfermedad ", dijo Robert J. Beall, Ph.D., Presidente y CEO de la Fundación de Fibrosis Quística.

VX-770 se encuentra actualmente en la Fase 3 de ensayos clínicos para la fibrosis quística, y, en espera de los datos de estos estudios, Vertex anticipa presentará un nuevo fármaco a la FDA en el segundo semestre de 2011.

La FQ es una enfermedad genética mortal que afecta a aproximadamente 30,000 personas en los EE.UU. y 70.000 en todo el mundo. Y 'causado por una mutación genética que causa infecciones pulmonares que amenazan la vida y la muerte prematura. Diez millones de estadounidenses son portadores asintomáticos de un gen de la FQ defectuoso.

Otros miembros de la firma son la Universidad de Colorado, Denver y el Hospital de Niños, Aurora; Instituciones Médicas Johns Hopkins; Universidad de Minnesota; Hospital para Niños Enfermos y de la Universidad de Toronto; Universidad de Iowa; Hospitales y Case Western Reserve University School para niños de Medicina de Cleveland; Universidad de Carolina del Norte; Escuela Universitaria de Medicina de Stanford; Universidad de Pittsburgh; El Hospital de Niños de Filadelfia y la Universidad de Pennsylvania Escuela de Medicina; El Hospital de Niños de Boston y el Beth Israel Deaconess Medical Center; Universidad de Washington y el Hospital Infantil de Seattle.

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