Proteína rediseñada abre la puerta para la terapia génica más segura

Mayo 16, 2016 Admin Salud 0 7
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Una proteína de fusión diseñado por investigadores de la KU Leuven combinan proteínas activas en la replicación del virus de la leucemia murina (MLV) Moloney VIH y pueden conducir a la más segura más eficaz retroviral terapia génica,.

La terapia génica consiste en la inserción de material genético en una célula enferma saludable. El uso de un vector derivado de un retrovirus, el material genético se introduce de contrabando en una célula humana, donde, una vez dentro, se integra en el ADN de la célula. Pero la terapia génica no está exenta de riesgos. Si se construye demasiado cerca a un carcinógeno gen, el material genético introducido recientemente también puede causar mutaciones que causan la enfermedad.

En la terapia génica, el vehículo de suministro no es el retrovirus sí mismo, sino un vector viral, una forma derivada de la retrovirus que conserva su proteína, pero no su ADN. Uno de los vectores virales utilizados se deriva de MLV. Pero este vector virus en particular de origen es a la vez un arma y un riesgo. Usted puede curar la enfermedad pero, si está inscrito en el lugar equivocado en el ADN de una célula, también puede causar leucemia.




Separar una proteína que juega un papel en el VIH, no tiene este problema. Se integra sólo en lugares "seguros" en el ADN de la célula huésped.

Los investigadores pusieron uno y dos juntos para crear un vector viral segura: "Hemos desarrollado una proteína fusionada con el jefe de la proteína que utiliza el VIH y la cola de la proteína utilizando MLV," explica el Dr. Rik Gijsbers.

Redacción de informes en la célula, los investigadores dicen que su postventa vector retroviral funciona: "Nuestros experimentos con cultivos de células muestran que, en presencia de esta proteína, el vector viral se inscribe siempre en un lugar seguro, como en el VIH ", dice el Dr. Gijsbers.

Hace varios años, los científicos han utilizado con éxito vectores virales derivados de MLV para tratar una anormalidad congénita del sistema inmunológico en niños. Algunos de estos niños más tarde desarrollaron leucemia. "En estos casos, el vector viral atascado cerca de un gen cancerígeno", dice el profesor Zeger Debyser, el autor correspondiente. "Esto interrumpe el gen y conduce a un mayor riesgo de leucemia - un revés importante para la terapia génica es un poco 'arruinó pesado en el futuro desarrollo de la terapia génica.".

Hasta hace poco, nadie sabía cómo ni por qué los retrovirus están inscritos cerca de los genes del cáncer. La investigación realizada por el grupo de investigación Virología Molecular y Terapia Génica de la Universidad de Lovaina arroja nueva luz sobre este enigma. Su investigación anterior sobre el VIH resultó esencial, dice el Dr. Jan De Rijck:. "En 2003, se descubrió que el VIH necesita una proteína en particular como un ancla para incorporarse a la célula huésped Nos preguntamos si MLV utiliza una proteína diferente de una manera similar, y que era realmente el caso. Los BET (eds proteínas bromodomain y extraterminal,.) que encontramos son las anclas de MLV. "Este descubrimiento ha llevado a los investigadores KU Leuven para desarrollar la proteína de fusión.

Aunque los resultados iniciales son prometedores, se necesitan más investigaciones para perfeccionar ellos, dice el Dr. Gijsbers. "Pero esto sin duda abre nuevas vías en la búsqueda de una nueva generación de vectores virales seguros en la terapia génica, en particular para varias enfermedades de la sangre."

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