Sanfilippo B: prometiendo nueva terapia para la enfermedad genética devastadora

Marcha 29, 2016 Admin Salud 0 4
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Una nueva terapia prometedora tiene - por primera vez - a reducir el daño al cerebro que puede ser causada por Sanfilippo B (MPS IIIB), una enfermedad genética rara y devastadora, Instituto Los Angeles Investigación Biomédica (LA BioMed) investigadores informará en una presentación de la Red de Enfermedades lisosomales décimo Simposio Anual de World ™.

Síndrome de Sanfilippo B es una enfermedad de almacenamiento lisosomal perteneciente al grupo de mucopolisacaridosis (MPS) que se caracteriza por un deterioro mental grave y rápida. LA BioMed pionero de la investigación que llevó a la primera terapia de reemplazo enzimático para la MPS I, Aldurazyme ©, que salvó cientos de vidas en los casi 11 años desde que fue aprobado por la Administración de Alimentos y Drogas.

MPS Laboratorio de Investigación en Los Angeles BioMed informó los resultados de su último estudio para el tratamiento del Síndrome de Sanfilippo B en un modelo de enfermedad que empleaba humana recombinante "NAGLU-IGF-2" (una proteína de fusión de la novela alfa-N-acetyglucosaminidase, o NAGLU, acoplado a un péptido derivado de factor de crecimiento similar a la insulina, IGF2). La proteína de fusión se produce por BioMarin Pharmaceutical Inc.




LA BioMed investigador Shih Hsin-Kan informó que las pruebas de laboratorio encontraron NAGLU-IGF2 es recogido por las neuronas en el modelo de la enfermedad, que entonces se reduce el daño cerebral revertir heparán sulfato de almacenamiento - una causa de daño cerebral en pacientes con el síndrome de Sanfilippo B. Los investigadores concluyeron que NAGLU-IGF-2 puede ser la base para la terapia de reemplazo enzimático para el síndrome de Sanfilippo B.

"Esta es una nueva y emocionante desarrollo que necesita ser examinado más a fondo para determinar su eficacia en pacientes con síndrome de Sanfilippo B que actualmente no tienen las terapias disponibles para reducir el daño al cerebro", dijo Patricia Dickson, MD, director del Laboratorio MPS Investigación en La BioMed. "Esperamos continuar nuestra asociación con BioMarin en el desarrollo de terapias para la MPS."

BioMarin ha anunciado el desarrollo de BMN 250, una forma de producto NAGLU-IGF-2, para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo B y los planes para iniciar ensayos clínicos de BMN 250 a mediados de 2015.

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