Un nuevo enfoque para la atrofia muscular espinal?

Marcha 16, 2016 Admin Salud 0 20
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No existe un medicamento específico para tratar la atrofia muscular espinal (SMA), una familia de enfermedades de las neuronas motoras que en su forma más severa es la causa genética de muerte infantil en los Estados Unidos y afecta a un total de 6.000 personas. Pero un nuevo estudio que involucran múltiples especies una droga que es la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ha identificado un mecanismo que los desarrolladores de drogas SMA pueden ser capaces de tomar ventaja de una nueva terapia.

La investigación, publicada en la revista Journal of Neuroscience, informa que el medicamento riluzol desarrollo avanzado de células neuronales en un modelo de mamífero de la SMA y restaura la función neuromuscular y la movilidad en un modelo elegans gusano Caenorhabditis de la enfermedad.

Riluzole ya ha sido probado como un tratamiento en un pequeño estudio de pacientes con AME gravemente afectada. Él no pudo ayudar. Sin embargo, lo que hace que la nueva investigación alentador, dijo Anne Hart, profesor de neurociencia en la Universidad Brown y autor principal del artículo, es que el estudio traza la acción beneficiosa de los canales de riluzol específicos "SK2" gusano de potasio en las neuronas. Los seres humanos tienen estos canales también, y si se pueden dirigir con mayor precisión por un nuevo medicamento, dijo, lo que podría hacer la diferencia más significativa, al menos para algunos pacientes.




"No estamos sugiriendo que en base a este SMA pacientes deben preguntar a sus médicos para Riluzole", dijo Hart, "pero estamos sugiriendo que esta vía puede ser útil para el desarrollo terapéutico."

¿Cómo funciona Riluzole

Debido SMA tiene mucho en común con ELA, Riluzole Hart pensado aún podría ser útil para estudiar en el contexto de SMA. Para ello, ha colaborado con otros investigadores del Hospital de Niños de Boston. Trabajaron en las células neuronales de ratones, mientras su equipo de Brown trabajó en los gusanos.

Para cada sistema, los investigadores crearon modelos SMA de diferentes maneras apagando el gen que produce la neurona motora de supervivencia proteína (SMN). El agotamiento de esa proteína causa la SMA en las personas también.

En las células neuronales de los mamíferos, los investigadores del Hospital Infantil encontraron que riluzol promovió el crecimiento de los axones que faltaba en las células SMN-agotado. Sin embargo, riluzol hizo esto no aumentando los niveles de SMN. En su lugar, los investigadores encontraron evidencia de que las neuronas de tratamiento de drogas maduraron más rápido en las células normales.

La mayoría de los intentos de tratar SMA se han basado para tratar de mantener o restablecer los más altos niveles de SMN, señaló Hart. Pero riluzol, o un futuro en lugar de drogas pueden ser capaces de trabajar la aceleración de las células de caducidad.

Gusanos en el ínterin, los investigadores encontraron que Brown Riluzole restaurado dos comportamientos importantes gusanos neuromusculares SMA: la acción de bombeo que permite a los gusanos que se mueven los alimentos a través de su sistema digestivo y el cuerpo doblado que juegan al nadar.

Para obtener información sobre riluzol tuvo este efecto, se presentaron pruebas de experimentos diferentes canales de potasio adicionales, incluyendo SK2, que riluzol se sabe que actúa. La pérdida de estos canales no han causado más problemas en los animales con menos proteína SMN, pero pierden los canales de potasio SK2 peor función neuromuscular en particular hizo. Sin canales SK2, el medicamento riluzol no mejoró la función.

"Esto nos dijo que Riluzole mejora la función motoneurona actuando a través de canales SK2, que no sabíamos antes", dijo el autor Maria Dimitriadi, investigador postdoctoral en el grupo de Hart. "Esto es importante porque la comprensión de cómo los canales SK2 afecta la enfermedad de la motoneurona puede conducir a un tratamiento para ayudar a pacientes con ELA y SMA."

Además de Hart y Dimitriadi, otros autores del artículo son Geetika Kalloo Yersak y Jill Brown, y Min Jeong Kye y Mustafa Sahin en el Hospital de Niños y la Escuela de Medicina de Harvard. Kye ahora trabaja en la Universidad de Colonia, Alemania.

Apoyo a la investigación provino de la Fundación SMA, el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (conceder NS066888), el Fondo de la Familia Slaney, y el Hospital de Niños de Boston.

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