Un nuevo fármaco trata con eficacia la causa subyacente de la fibrosis quística en algunos pacientes, muestra el estudio

Mayo 5, 2016 Admin Salud 0 6
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Un nuevo estudio ha confirmado que la droga, ivacaftor (VX-770), mejora significativamente la función pulmonar en algunas personas con fibrosis quística (FQ). Los resultados del estudio clínico de fase III del estudio, dirigidos por Bonnie W. Ramsey, MD, del Instituto de Investigación Infantil de Seattle y la Universidad de Washington, fueron publicados en el New England Journal of Medicine.

Ivacaftor, también conocido como VX-770, fue desarrollado por Vertex Pharmaceuticals, con el apoyo financiero de la Fundación de Fibrosis Quística. El medicamento oral dirigido la proteína defectuosa producida por la mutación del gen llamado G551D que causa CF. Los investigadores encontraron que los pacientes que llevan G551D - aproximadamente el cuatro por ciento de todos los pacientes con FQ - que fueron tratados con VX-770 mostraron una mejora relativa de 17 por ciento de la función pulmonar que se mantuvo durante 48 semana.

Además, los pacientes con G551D tratados con VX-770 mostró mejoras en otras áreas cruciales para la salud de las personas con participantes del estudio CF experimentado reducciones significativas en los niveles de cloruro en el sudor que indican una mejora en la capacidad del cuerpo para llevar a la sal en y fuera de las células - un proceso que, cuando se conduce defectuosos a CF. También experimentaron una reducción en los síntomas de dificultad respiratoria y la mejora de la ganancia de peso. Los que recibieron VX-770 ha ganado siete libras en promedio que aquellos en el grupo placebo, que ganó alrededor de una libra. Esto es importante porque muchas personas con CF tienen dificultades para obtener y mantener el peso debido a una función pulmonar reducida y la infección crónica.




"Nuestro estudio muestra que ahora somos capaces de mejorar la calidad de vida de los pacientes con fibrosis quística con la mutación G551D con la administración de VX-770," dijo el Dr. Ramsey, director del Centro de Investigación Clínica y La investigación traslacional en el Instituto Infantil de Seattle y profesor en la fibrosis quística (FQ) en el Departamento de Pediatría de la Universidad de Washington Escuela de Medicina.

Dr. Ramsey y co-investigadores evaluaron la función pulmonar en pacientes de 12 años o mayores que llevan al menos una copia de la mutación G551D. El estudio incluyó a 161 pacientes en los centros de salud que han recibido al menos una dosis de VX-770 o placebo. El estudio es el tercero y último de una serie diseñada para evaluar la eficacia y seguridad de VX-770 antes de ser aprobado para su uso público.

Alrededor de 30.000 niños y adultos en los Estados Unidos y 70 mil personas en el mundo tienen CF. La enfermedad es causada por un gen defectuoso que afecta a muchas partes del cuerpo, pero es especialmente perjudicial para los pulmones y el páncreas. La mutación genética provoca muy moco espeso y pegajoso que obstruyen los pulmones y con frecuencia causan infecciones que amenazan la vida. En 1950, pocos niños con fibrosis quística viven más de cinco años. Hoy en día, los avances en la investigación y los tratamientos médicos han hecho posible que las personas con FQ para vivir bien en sus años 30, 40 y más allá.

Co-investigadores de este estudio en la región de Washington son: Moira Aitken, MD, profesor de medicina en la División de Medicina Pulmonar y Crítica en la Universidad de Washington y el Centro Médico Ronald Gibson, MD, PhD, director del Centro Clínico de la Fibrosis Quística Hospital Infantil de Seattle y profesor de pediatría en la Universidad de Washington Escuela de Medicina.

Otros co-investigadores del estudio incluyen: Jane Davies, MD, MB, CHB del respiratoria Unidad de Investigación Biomédica, Royal Brompton y Harefield NHS Foundation Trust, Londres; N. Gerard McElvaney, MD del Real Colegio de Cirujanos y el Hospital Beaumont, tanto de Dublín; Elizabeth Tullis, MD del Hospital St. Michael de la Universidad de Toronto; Scott C. Bell, MB, BS, MD, Departamento de Medicina Torácica, Hospital Prince Charles y el Instituto de Investigación Médica de Niños de Queensland, la Universidad de Queensland, en Brisbane, Australia; Pavel Dřevнnek, MD, Departamento de Pediatría, segunda Facultad de Medicina de la Universidad Carolina de Praga, República Checa; Matthias Griese, MD El Dr. von Haunersches Kinderspital, Universidad de Mónaco de Baviera, Mónaco de Baviera, Alemania; Edward F. McKone, MD, del Hospital Universitario de San Vicente en Dublín; Claire E. Wainwright, MD, MB, BS de la Universidad de St. Vincent Hospital y el Instituto de Investigación Médica en Dublín niños de Queensland, la Universidad de Queensland, en Brisbane, Australia; Michael W. Konstan, MD de la Case Western Reserve University School of Medicine, Rainbow Babies y del Hospital de Niños, Cleveland; Richard Moss, MD de la Facultad de Medicina de Stanford, CA Universidad de Stanford; Felix Ratjen, MD, PhD de la Universidad de Toronto Departamento de Pediatría y el Hospital para Niños Enfermos de Toronto; Isabelle Sermet-Gaudelus, MD, PhD del Centro de Investigación Clínica-Hфpital Necker, de París; Steven M. Rowe, MD, MSPH, de la Universidad de Alabama en Birmingham, Birmingham; Qunming Dong, PhD, Sally Rodríguez, PhD, Karl Yen, MD y Claudia Ordoсez, MD de Vertex Pharmaceuticals, Cambridge, MA; y J. Stuart Elborn, MD, del Centro de Infección e Inmunidad, Queens University de Belfast, Belfast, Reino Unido.

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