Drogas reduce los tumores cerebrales en niños con complejo de esclerosis tuberosa, sugiere un estudio

Admin Marcha 17, 2016 / 11:29:00 Salud 0 13

Un medicamento desarrollado originalmente para prevenir el rechazo de órganos trasplantados ahora se ha demostrado que reduce drásticamente un tipo particular de tumor cerebral en pacientes con esclerosis tuberosa (TSC) - un trastorno genético que causa tumores que crecen en órganos vitales.

El estudio, publicado en línea en la revista The Lancet, es el último en mostrar la eficacia de everolimus en la ralentización del crecimiento de las células que es hiperactiva en pacientes con CET.

"Todos los pacientes en este estudio mostró una disminución en el tamaño de sus tumores, y ningún paciente requirió cirugía para sus tumores después del tratamiento con everolimus," dice el Dr. Franz, co-director del TSC Clínica Hospital Infantil de Cincinnati y autor principal de la estudio. "Treinta y cinco por ciento de los pacientes en este estudio sobre everolimus tenía al menos un 50 por ciento del volumen del tumor después de un promedio de 42 semanas de la medicación."




El estudio de fase III se llevó a cabo entre 117 pacientes con CET que fueron asignados al azar a uno de everolimus o un placebo. Los pacientes fueron 9 Ѕ años en promedio, pero variaron desde niños hasta adultos. Ningún paciente con placebo mostró una mejoría en sus tumores. El volumen del tumor se midió por MRI evaluación del cerebro.

Dr. Franz llevó a cabo un estudio previo de fase II de everolimus en el New England Journal of Medicine en 2010. Sobre la base de estos datos, la Administración de Alimentos y Medicamentos concedió la aprobación acelerada de everolimus en pacientes con estos tumores, conocidos como subependimaria astrocitoma de células gigantes, o Segas. El nuevo ensayo, controlado con placebo se llevó a cabo para confirmar estos resultados.

Antes de la aprobación de la FDA, la cirugía se considera terapia estándar para Segas, pero everolimus es una alternativa potencial a la cirugía y el tratamiento médico de primera dirigida por TSC, dice el Dr. Franz.

"Los niños y los jóvenes no sólo pueden evitar la cirugía, pero también se puede ver una mejora en otros aspectos de esta enfermedad, incluyendo una reducción o incluso la eliminación de la hidrocefalia -. Una acumulación de líquido dentro del cráneo lo que conduce a un aumento de la hidrocefalia de presión intracraneal se asocia comúnmente con estos tumores, ya que se encuentran en lo profundo de las vías cerebrales en el líquido cefalorraquídeo, o ventrículos ".

En el estudio del Dr. Franz 2010 pacientes informaron de su calidad de vida, medida por una calidad de vida validada de evaluaciones y neuropsicológicas, mejoraron a los tres meses y seis meses después del tratamiento con everolimus.

La misma vía de mTOR asociada con el crecimiento celular hiperactiva en TSC también está implicado en otros tipos de cáncer y enfermedades neurológicas tales como la enfermedad de Alzheimer, diabetes 2, enfermedad de Parkinson, enfermedad de Huntington y el autismo Tipo . Esto hace que el everolimus, un inhibidor de mTOR, un candidato potencial para el tratamiento de estos trastornos asociados-mTOR, dice el Dr. Franz.

Con base en estudios de John Bissler, MD, un nefrólogo en co-director de la clínica TSC, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) a principios de este año aprobó everolimus como el primer medicamento para reducir Infantil de Cincinnati y tumores renales no cancerosos que golpean hasta el 80 por ciento de las personas con CET. Esto permite que muchos pacientes para mantener la función renal en los próximos años - sin la necesidad de cirugía repetida.

Cerca de 50.000 niños y adultos en los Estados Unidos y alrededor de un millón de personas en el mundo viven con el TSC.

Everolimus es comercializado por Novartis, que proporcionó la droga y el apoyo financiero para el estudio. Además, muchos de los autores del estudio son empleados de Novartis.

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