Tomando el tratamiento de la enfermedad rara de la sangre sea más accesible, efectiva

Admin Marcha 20, 2016 / 17:11:56 Salud 0 25

Un equipo de la Universidad de Pennsylvania ha desarrollado una posible nueva forma de luchar contra una enfermedad que es tratable actualmente sólo con el medicamento más caro disponible para la venta en los Estados Unidos. En un estudio publicado este mes en la sangre, el equipo de Penn describe la estrategia, basada en la parte más antigua del sistema inmunológico humano - "complemento" - que podría resultar menos costoso y más efectivo para la mayoría de los pacientes con una enfermedad rara de la sangre .

El complemento es una red de más de 50 proteínas en la sangre y en la superficie de las células que Cruise tranquilamente en el cuerpo, manteniendo un perfil bajo hasta que se activa en la acción. Por otro lado, este sistema puede girar, lo que contribuye a un amplio espectro de enfermedades inmunes, inflamatorios y relacionados con la edad.

John Lambris, PhD, el Dr. Ralph y Sallie Weaver Profesor de Medicina en el Departamento de Patología y Medicina de Laboratorio de la Facultad de Medicina de Perelman, estudia el sistema de alerta temprana y cómo corregir cuando su respuesta va por la borda.




Esto es conocido por ser el caso con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad de la sangre rara pero potencialmente mortal, que se calcula que afecta a entre 1 y 5 por millón de personas. En la HPN, la expresión defectuosa de proteínas reguladoras en la superficie de las células sanguíneas hace vulnerables para completar el ataque. Esto puede conducir a la muerte prematura de las células rojas de la sangre, un proceso llamado hemólisis, lo que provoca anemia clínicamente grave y contribuyen a un alto riesgo de coagulación.

Lambris y Daniel Ricklin, PhD, profesor asistente de investigación de Patología y Medicina de Laboratorio, se están desarrollando nuevas terapias para domar esta activación del complemento inadecuada y proteger las superficies de las células de los ataques.

El eculizumab (eculizumab, un medicamento Alexion Pharmaceuticals) - ahora el único tratamiento aprobado para la HPN - reduce la hemólisis y da alivio de las transfusiones de sangre para la mayoría de los pacientes con HPN. Sin embargo, eculizumab es caro (en la actualidad el fármaco más caro utilizado en los EE.UU. a más de $ 400.000 por año por paciente), y un tercio de los pacientes con HPN continúan requerir transfusiones de sangre para tratar su anemia. Como primera descrito por co-autor Antonio Risitano, MD, de la Universidad de Nápoles, en Italia, esta falta de respuesta se debe a fragmentos de proteínas del complemento C3 en la superficie de las células rojas de la sangre, que luego son atacadas por las células inmunológico.

Lambris y colegas pensaron que la inhibición de la "cascada del complemento" en el nivel de proteínas C3 utilizando inhibidores de molécula pequeña podría ser una estrategia superior, ya que evita que las células hemólisis tanto de reconocimiento y inmunes mientras que siendo potencialmente más rentable que el anticuerpo actual tratamiento basado.

El equipo estudió el efecto de un inhibidor C3 llamado CP40 y su acción prolongada forma PEG-CP40 en el ataque en sí mismo y las células de hemólisis resultante utilizando EPN humano. Ambos compuestos mostraron una inhibición de la hemólisis y prevenir eficazmente la deposición de fragmentos C3 en células sanguíneas HPN. En los primates no humanos, una sola inyección de PEG-CP40 en el torrente sanguíneo se ha traducido en un tiempo más largo que el fármaco permaneció en la circulación, una propiedad importante para el desarrollo de fármacos.

"Creemos que estos dos compuestos son excelentes candidatos y potencialmente más conveniente a investigaciones clínicas", dice Lambris, quien espera que los compuestos pueden ser probados en ensayos clínicos en 2015.

(0)
(0)

Comentarios - 0

Sin comentarios

Añadir un comentario

smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile
Caracteres a la izquierda: 3000
captcha